FDA证实，Sarepta的“对头”Ronald Farkas博士已经离开FDA

　　2016年09月18日讯 FDA的RonaldFarkas博士是Sarepta的最严厉的批评家之一。当该生物技术公司试图为自己赢得其治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD）之药物的加速审批时，FDA神经病学产品部门的这位医学博士在每一个环节都阻断，否定该公司以一个非常简单的试验，仅12例，能够提供任何足够的证据而成为第一个被批准的药物来治疗DMD这一致命性罕见病。

　　现在，DMD社区成千上万的Sarepta支持者的克星已经离开FDA。Benzinga首先报道了这条消息，FDA的一名发言人在星期三的早上向Endpoints证实了该新闻。

　　“Farkas博士不再在FDA工作，”该发言人在电子邮件声明中表示，拒绝将消息放大。不久之后，PAREXEL的发言人也证实，Farkas博士在本月早些时候加入了该CRO公司。他现在是PAREXEL咨询公司一体化产品开发部副总裁。

　　DMD药物eteplirsen的支持者十分欣喜，猜测这一人事变动可能清除批准之路上的障碍。

　　Sarepta的投资者都沉浸在那种情绪之中。头天晚上传闻的散播使得今天上午该生物技术公司的股价飙升了26%。但关于eteplirsen的未来的争论仍取决于FDA是否可以收集到一轮令人信服的证据以表明这种药物可以产生计划的效果。

　　Sarepta曽成功地向FDA两次递交此案。第一次是专家小组讨论会，因为天气原因而推迟；第二次是对FDA观点的逐点反驳。这两次都没有成功。Farkas和FDA团队没有让步，专家小组投票反对批准。

　　FDA小组同样严厉地对待其它的DMD药物申请。PTC被挡在了门外，FDA列举了一些主要的弱点，拒绝了该公司的申请。BioMarin跌跌撞撞，FDA拒绝了他们的药物，欧盟紧随其后，这导致了该公司最终抛弃了整个项目。

　　这些拒绝让FDA抵御其所见过的最猛烈的游说活动。患者、患者家庭和支持者竭尽全力寻求FDA对单薄数据的尽早批准，坚持药物确实有效。这导致妥协的解决方案，就是寻找一些数据表明药物在刺激抗肌萎缩蛋白的生长方面具有预期的效果。

　　截至目前，这仍然是问题所在，许多分析师想知道FDA计划在这方面花多长时间。随着Farkas博士的离开，支持者希望他们不久就会得到批准。但在FDA方面是没有保证的。

　　星期三股市闭市后不久，Jefferies的GenaWang女士（王女士，音译）指出FDA神经性部门的人员说Farkas几个星期前离开了FDA。她补充说，Farkas很可能八月份决定离开，这表明这一变动和关于eteplirsen的迫在眉睫的决定无关。Farkas博士寻找新的机会已经一年多了。

　　在与一名身份未透露的行业关键意见领袖（KOL）聊天时，王女士说，Farkas博士的离开将导致任何FDA最终决定上的差异是不太可能的。重要的决策可能很大程度上取决于药品审评办公室主任，EllisUnger博士。同样，不要以为Farkas的离开意味着批准来了。

　　“按照我们的KOL，FDA方面的长时间的延迟意味着FDA没有被新提交的生物标记物数据说服，有可能要求更多的数据，”王女士补充到。“我们的KOL也指出，一旦过了PDUFA日期，没有推动FDA在规定的时间内作出决定的机制。”

　　值得注意的是，在关于eteplirsen接下来何去何从方面，争论的双方往往都是不正确的。这是一个充满戏剧性和不确定性的故事。