actelion罕见病药物ledaga获欧盟批准，治疗蕈样肉芽肿型皮肤t细胞淋巴瘤（mf

　　瑞士生物制药公司actelion近日宣布，欧盟委员会（ec）已批准该公司抗癌药ledaga用于蕈样肉芽肿型皮肤t细胞淋巴瘤（mf-ctcl）的治疗，这是一种罕见的、潜在危及生命的免疫系统癌症，是最常见类型的皮肤t细胞淋巴瘤，其病程具有不可预测性。在大约34%的患者中可观察到病情进展，在晚期阶段时，mf-ctcl细胞能转移至其他机体组织，包括肝、脾、肺。

　　mf-ctlc通常出现在50岁以上患者，男性多见。该病最初表现为干性皮肤和红色丘疹，伴有或不伴有皮肤瘙痒。正因如此，mf-ctlc常被误认为是湿疹或牛皮癣，导致诊断延迟。mf-ctlc会在皮肤上形成鳞片状斑块，覆盖皮肤或大或小的区域，也可能发展成大的肿块或肿瘤结节，也可能累及淋巴结。

　　目前的研究表明，确诊为早期阶段的mf-ctlc患者具有一个正常的预期寿命；然而，该病确诊的平均时间为2年至7年。在临床上，mf-ctlc的关键治疗目标是防止疾病进展。

　　ledaga（氮芥凝胶，160微克/克）是一种烷化剂药物，这是一种外用的无色凝胶，每日涂抹一次。ledaga的获批，是基于关键性201研究的数据，这是迄今为止在早期阶段mf-ctcl群体中开展的最大规模的随机对照研究，入组了260例患者。数据显示，接受ledaga治疗至少6个月的患者中，有77%的患者在病变严重程度系数综合评估（cails）得分方面实现了临床缓解，对照组实现临床缓解的患者比例为59%；该研究中，临床缓解定义为cails得分从基线改善至少50%。此外，ledaga治疗组有19%的患者病情实现完全缓解，平均cails得分在治疗4周后即表现出降低，而对照组比例为15%。

　　安全性方面，ledaga治疗相关的最常见不良反应均与皮肤有关，包括：皮炎（54.7%）、瘙痒症（20.3%）、皮肤感染（11.7%）、皮肤溃疡和水泡（6.3%）、皮肤色素沉着（5.5%）。

　　actelion是欧洲最大的生物制药公司，该公司已上市多款肺动脉高压药物，包括tracleer、opsumit和uptravi。今年1月底，actelion被美国医药巨头强生（jnj）以300亿美元收购，该笔交易预计将在今年第二季度完成。