NICE拒绝罗氏Esbriet (pirfenidone)用于早期肺特发性纤维化

　　2016年09月23日讯 近日，制药巨头罗氏的特发性肺间质纤维化（IPF）药物Esbriet在英国监管方面遭遇挫折，英国医疗成本控制机构NICE发布最终指南，拒绝将该药物用于早期的IPF患者。罗氏表示，这会导致早期IPF患者无法得到及时有效的治疗，最终有可能导致肺功能丧失。

　　2013年，英国NICE曾经基于积极的II期和III期临床试验结果，推荐Esbriet用于中至重度IPF患者。一项纳入更多早期IPF患者、名为ASCEND的III期临床试验显示，经过一年的Esbriet治疗后，IPF造成的死亡风险几乎下降了一半。52周治疗后，Esbriet组的死亡率相较于安慰剂组降低了48%。此外，Esbrie组的用力肺活量（FVC）平均基线下降水平为235 ml，而安慰剂组为428 ml。

　　Royal Brompton 医院的内科医生Toby Maher表示，特发性肺间质纤维化（IPF）的疾病进程是不可逆转的，越来越多的数据表明，越早进行治疗，肺功能就能保留得更多，对患者的长期受益也就更加有利。从临床的角度来看，比较理想的情况是该药物能够用于所有阶段的IPF患者，而不是等到病程发展到中至重度再进行治疗。

　　英国罗氏罕见病部门负责人James Mawby表示，NICE拒绝该药物损害了IPF早期患者的健康。罗氏很早就呼吁NICE重视IPF的早期治疗，然而遗憾的是NICE并没有给予积极的回应，这说明NICE的规定不够灵活，对于罕见病应当在不同发病阶段区别对待、尽早治疗的原则不符。罗氏还强调，英国现在是欧洲唯一一个还未将Esbriet用于早期IPF患者的国家。

　　对此NICE却表示，罗氏对NHS开出了更高的报价，NICE认为pirfenidone报价更高的情况下超出了NICE预估的成本，对此NICE无法接受。

　　目前英国约有15000名患者罹患IPF，如果不进行治疗，患者确诊后的平均生存时间只有二到五年。