【IMS Health分析】：肿瘤治疗将如何发展

　　2016年10月06日讯 癌症科学的显著进展不仅提高了对癌症分子机理的理解，而且还增加了推出新产品的复杂性。全面的基因组分析数据与其他可用的RWD（真实世界数据）相结合，作为数据资源为了解患者亚群提供了丰富的潜力-患者亚群是实行更精准的靶向治疗的关键。由于这些数据资源会不断扩充，所以利用先进的分析方法扩展的新应用将使RWE（真实世界研究）有更大的机会支持具有挑战性的肿瘤治疗环境。

　　基因突变的影响

　　在肿瘤学研究进展在于发现新的癌症决定因子和对此更深入的了解，特别是通过了解有临床意义的基因突变。基于疾病信号通路所设计的创新药通常是针对患者亚群，包括由基因变异分类的亚群。毫无疑问，由此产生的新的治疗方法使得肿瘤药市场更加复杂。

　　与此同时，为了帮助患者诊断选择合适的治疗方法，癌症的诊断技术也得到了迅速发展。包括全面基因组分析的二代测序方法（NGS）的崛起带来了丰富的有关患者肿瘤的基因组成的信息，使肿瘤医生可以了解更多患者个性化信息，做出更适合的治疗决定。

　　通过这些试验产生的数据是丰富的RWD（真实世界数据）的来源。当与RWD的其他来源相结合，如索赔或电子医疗记录（电子病历），这使得对目标患者人群有深入的了解和不断发展的肿瘤药物市场。

　　新患者亚群的增加

　　增加对有临床意义的基因突变的理解；

　　更小范围的患者亚群的数量越来越多；

　　具有新生物标志物的药物的上市引入新的患者分类和诊断途径；

　　患者亚群和肿瘤治疗商业化；

　　对于患者亚群的特征和影响的精细理解对药品生产企业在不断变化的肿瘤研究环境中都至关重要。全面的基因组分析测试结果作为RWD（真实世界数据）的一个重要来源提供这些知识信息，因为这些信息可以洞察新的基因、基因突变，和由此获知的新生物标志物和患者亚群。

　　优选研发组合和评估相关的市场机会

　　确定未被满足的需求并让利益相关者知晓；

　　加强产品定位和规划上市；

　　阐述产品价值；

　　邀请医师参与；

　　对患者亚群更精确的了解的一种方式/途径；

　　在过去的几年中，新的测试已经产生宝贵的数据，作为单标记测试的补充，提供给患者人群更加全面和精细的信息。以NGS测序为基础的技术在更广泛基因范围内识别基因组改变，这些测试利用该技术建立肿瘤分子签名。在此过程中，他们提供给肿瘤学家有关肿瘤基因构成的额外数据，据此作出治疗方案的选择。

　　从这些检测获得的信息对于肿瘤的RWE分析是至关重要的。然而，现如今由于在数据的深度和覆盖患者群体的广度存在差异，它们的应用也有所不同。从一个RWE的角度来看，它们可以被分为两类：单标记物测试和多基因诊断。

　　然而用于RWE，单标记测试有一些不足之处：

　　缺少对新的患者细分人群的深刻理解；

　　无法检测导致突变的特异性基因改变；

　　生物标志物状态是一维的、静态的视角；

　　多基因测试，特别是综合基因组分析，能够应对这些挑战，从而对RWE（真实世界研究）中商业和科学问题有独特的价值：

　　新病人的全基因组评价；

　　多层次分析解释遗传改变；

　　患者人群的分子分析的全局图；

　　虽然优势明显，已然有将这种数据用于商业化和科学RWE的障碍。特别是，因为这些都是新的方法，测试的患者的比例一直相对较小。这也意味着做测试的患者人群更多是疾病进展比较后期的。然而，这种情况正在改善，估计有50%的新诊断的患者可能会受益于他们的肿瘤的基因组分析，诊断时做多基因分析也将变得越来越普遍。

　　驱动科学的商业化的RWE分析

　　全面的基因组变化数据与其他来源的RWD相结合，应该被视为一个潜在的获得精细洞察力和提高肿瘤学RWE的创新性方法。它可以更加了解目标患者群体，以前没有分析目标患者群体的共同特征，随着利用新生物标志物的治疗方法的出现，也更加了解不断变化的治疗途径。由于这种测试方法将继续在市场上获得通过，数据库的规模逐渐扩大，使以前不可能的新的应用可以得以实现。这些应用有先进的分析技术的支持，包括预测分析技术的发展，以确定一个越来越复杂的变量之间的关系。新的数据和分析方法的组合可以从这个数据中推断出一些更有洞察力的发现，用于解决商业和科学问题。