2016-02-24 14:47 来源:网友分享
2016年02月23日,拜耳血友病A药物Kovaltry在欧洲监管方面传来喜讯,获得欧盟批准,用于所有年龄段患者的治疗。Kovaltry(BAY 81-8973)是一类未经修饰的重组因子VIII化合物,经试验证明能够控制和预防血友病A患者的出血症状,预防用途给药的频率是每周两至三次。
此次获批是基于一项针对严重血友病A的长期有效性开放试验(名为LEOPOLD),这一临床研发项目由三个临床试验共同组成,验证了Kovaltry的药物动力学、有效性和安全性。例如,临床试验LEOPOLD II表明,与按需治疗对照组相比,每周接受两次Kovaltry预防治疗的患者的中位年出血率(ABR)减少了93.3%;而每周接受三次预防治疗的患者中位年出血率(ABR)减少了96.7%。
血友病 A 也称作因子 VIII 缺陷或经典血友病,其特点是持续或自发地出血,出血会累及关节、肌肉或内脏器官。男性人群中,血友病A的发病率为1/10000,欧洲约有30000名患者。血友病A导致的持续或自发性出血给患者造成了极大的痛苦,甚至危及生命,因此开发新型且剂量灵活的治疗手段非常重要,这有助于医生针对不同的患者开具合适的治疗方案。去年3月份,美国FDA接受了Kovaltry的生物制剂许可申请;去年12月份,欧洲CHMP推荐批准Kovaltry。由此看来,Kovaltry的上市之路较为平坦,也侧面证明了该药物的疗效。
什么是A型血友病?
血友病依其缺乏凝血因子种类之不同,可分为:
(1)甲型血友病:是由于凝血因子八(即Ⅷ)缺乏引起,亦称作血友病A,是临床上最常见的血友病,约占血友病人数的80%-85%,在某些高发地区甚至更高。
(2)乙型血友病:是由于凝血因子九(即IX)缺乏引起,亦称作血友病B,临床较甲型血友病少见,约占血友病人数的15%左右。
(3)丙型血友病:缺乏凝血因子十一(即Ⅺ缺乏,国外又称作Rosenthal综合征)。Ⅺ缺乏症在我国极为少见。
(4)获得性血友病(即后天性凝血因子缺乏):常由于自身因素导致某些凝血因子水平下降,或活性降低,如获得性凝血因子八(Ⅷ)缺乏症,常由于自身产生Ⅷ因子抗体,导致凝血功能障碍,导致获得性血友病(甲型血友病)。
病因及发病机制
血友病A、B均属于性连锁隐性遗传性疾病,而丙型血友病(遗传性Ⅺ缺乏症)则为常染色体隐性遗传性疾病。在我国多数为甲型血友病为主,致病基因位于女性X染色体上,也就是女性携带基因,导致下一代男性发病,而下一代女性均为正常人。所以,血友病患者常有家族史,常见的遗传模式是:女性从上一代获得发病基因(携带者,不发病),然后遗传给下一代男性,也称“隔代遗传”。
温馨提示:
典型血友病患者常自幼年发病、自发或轻度外伤后出现凝血功能障碍,出血不能自发停止,从而在外伤、手术时常出血不止,严重者在较剧烈活动后也可自发性出血。