重磅！百健或将出售血友病业务，已有2款血友病药物上市

　　2016年4月15日讯 近日，有消息称百健公司正考虑出售旗下血友病业务，并将目光聚焦其核心研发领域，如神经系统疾病和自免疫疾病，以寻求重点突破。据透露，百健目前已经秘密接洽某投资银行，商讨该业务的出售事宜，商讨结果尚未得知。

　　百健目前已上市血友病药物主要包括：

　　1.重组凝血因子IX Fc融合蛋白

　　重组凝血因子IX Fc融合蛋白，是第一款长效凝血因子疗法药物，于2014年3月获FDA上市授权，目前已被批准在美国、加拿大、日本、澳大利亚和新西兰范围内用于治疗B型血友病，旨在预防、控制出血发作。此前，重组凝血因子IX Fc融合蛋白被FDA授予孤儿药资格，因此获得额外7年市场保护期。

　　2.重组抗血友病因子Fc融合蛋白

　　重组抗血友病因子Fc融合蛋白，是首款长效抗血友病因子疗法药物，于2014年6月获FDA批准用于A型血有病儿童及成人患者，用于控制和预防出血事件、围术期（手术）管理和常规预防，并于同年11月在欧洲范围上市。

　　百健CEO在采访中称，随着公司组织架构调整，在未来百健将转战重点研发领域，加码相应候选药物开发。而可惜的是，血友病业务并未在名单之上。这种似为“弃卒”的声调与Scangos早前在商业杂志Xconomy的访谈内容大相径庭。此前，百健曾作出设想，围绕以上两种原研药物，打造血友病药物系列研发平台。去年，百健曾与意大利两家研究院携手，为该血友病研发平台进行“输血”，开展特定类型血友病病因的基因治疗合作。

　　据统计，重组凝血因子IX Fc融合蛋白和重组抗血友病因子Fc融合蛋白两种药物在2015年全年度共计实现5亿美元销售额。随着全球信息和政策流通的加强，在未来血友病药物市场还将可能获得更大突破，不过似乎百健离意已决。

　　血友病简介

　　血友病分为 A ，B 两型。血友病A是凝血因子 VIII 缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的 85% ，根据世界卫生组织（WHO）和世界血友病联盟（WHF）1990年联合会议的报告，血友病A的发病率约为 15——20/10万人口，欧美各国统计，约为5——10/10万人，中国血友病 A 发病率约为3——4/10万人口。血友病B，称因子IX缺乏症或Christmas病，发病率约1.0——1.5/105，占血友病的15%——20%，因子IX的基因长34kb，位于X染色体长臂，有8个外显子和7个内含子，因子IX为一种依赖性维生素K 的血浆蛋白，相对分子量为5.6万，合成部位在肝脏，血友病A、B治疗相似，采用替代疗法，可选用血浆、凝血酶原复合物（PCC）、因子IX浓缩物和重组因子IX制品等。