Kite制药CAR-T疗法斩获6项孤儿药资格认定

　　2016年05月04日讯 FDA已授予KTE-C19用于治疗原发性纵膈大B细胞淋巴瘤（PMBCL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、急性淋巴细胞白血病（ALL）、和慢性淋巴细胞白血病（CLL）的这5种疾病的孤儿药资格。

　　KTE-C19已获得欧盟对上述5种罕见病的孤儿药资格认定。此外，FDA和欧盟之前均已授予KTE-C19治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）的孤儿药资格。

　　如此算来，Kite制药公司的CAR-T疗法KTE-C19已斩获FDA和欧盟对6种主要的血液恶性肿瘤的孤儿药资格认定。Kite制药还曾在去年12月7日宣布获得FDA对KTE-C19治疗DLBCL、PMBCL、FL的突破性药物资格认定。

　　Kite制药公司CEO ArieBelldegrun博士表示：“获得FDA的孤儿药资格认定对我们开发KTE-C19的血液肿瘤适应症是重大的里程碑事件，对我们按照预定计划在2017年开展CLL和FL患者的有关研究是一大鼓励。”获得孤儿药资格的药物一旦被FDA批准上市，将享受7年的市场独占期。

　　KTE-C19是一种在研的嵌合抗原受体T-细胞治疗技术，经基因工程改造的患者自体T细胞可靶向作用于B细胞淋巴瘤和白血病表面的CD19抗原。Kite制药目前正在开展4项KTE-C19治疗多种B细胞恶性肿瘤的关键临床研究（代号ZUMA）。

　　孤儿药简介

　　"孤儿药"用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此这些药被形象地称为"孤儿药"。目前我国对于"孤儿药"的研发仍处于一片空白，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。

　　在目前确认的五六千种罕见病中，绝大部分都是无药可治的，只有少部分有药可治，但是这部分“孤儿药”价钱却非常昂贵，一般的家庭难以承受巨大的经济压力。以治疗“戈谢病”的药物为例，一年的治疗费用约为20万美元，昂贵的治疗费用让许多患者只能放弃治疗。目前中国国内有134名“戈谢病”患者通过罕见病救助计划慈善赠药项目获得免费药物。