Singh Biotechnology胰腺癌Stat3单抗获FDA授予孤儿药资格认定

　　2016年09月21日讯 近日，美国生物技术公司Singh Biotechnology宣布其抗STAT3的B VHH13单域抗体SBT-100获得FDA授予的孤儿药资格，用于治疗胰腺癌。许多研究都发现STAT3的上调与许多实体瘤的不良预后相关，包括胰腺癌，可以通过直接靶向STAT3或者调节STAT3表达的上游信号通路来抑制STAT3的生物学效应。

　　Singh Biotechnology的创立者兼首席执行官Sunanda Singh表示，SBT-100单域抗体有望成为治疗胰腺癌的潜在药物，目前胰腺癌患者的预后极差，亟需有效的药物。过去的20年里，胰腺癌治疗还没有任何突破。公司非常希望SBT-100能够改善患者的生存状况。

　　FDA授予的孤儿药资格认定是为了鼓励那些患者少于20万人的罕见病的药物研发，获得孤儿药资格的项目，企业将会获得一些优惠政策，例如在临床试验设计、药物研发方面获得帮助，临床试验税款减低，上市申请费用减免以及获批后长达七年的市场独占权益等等。申报孤儿药资格的药物，其疾病和药物都需要满足孤儿药法案（Orphan Drug Act，ODA）以及21 CFR Part 316的补充条款。

　　关于STAT3

　　包括胰腺癌在内的许多恶性肿瘤都存在STAT3调控的功能缺失，一系列关于肿瘤生长和转移的体内体外模型都说明靶向STAT3能够有效控制肿瘤的生长以及侵袭转移。Singh Biotechnology研发的单域抗体能够特异性地识别并结合细胞内的STAT3，从而达到治疗胰腺癌的作用。

　　关于胰腺癌

　　胰腺癌是预后极差的实体瘤，五年生存率仅为7.2%。95%以上的患者最终会因为疾病进展而死亡，且胰腺癌早期诊断非常困难，大部分患者确诊时已经发生转移，即便确诊，也只有20%的患者能够接受手术治疗。手术后一旦肿瘤复发转移，会对化疗和放疗产生抵抗。因此目前非常需要继手术、放疗、化疗后有效的治疗药物。