罕见病制药公司TNT再获4500万美元融资

　　2016年10月21日讯 True North公司（又名TNT），是关注于罕见疾病和早期生物技术治疗的公司。该公司在最近的一轮融资中共筹集4500万美元，资金将用于TNT009药物的中期试验。

　　本次融资的大部分资金来自新投资者HBM医疗投资和Redmile集团，以及富兰克林邓普顿投资和原有投资者。此笔融资将用于推进这项研究的发展。这家位于南方旧金山的生物技术公司于去年四月获得3500万美元的资金。

　　TNT009药物临床试验情况

　　TNT009药物具有抑制补体系统的作用，目前处于冷凝集素病（CAD）的Ib期临床研究阶段。冷凝集素病是一种罕见类型的自身免疫性溶血性贫血，患者身体的免疫细胞将错误地攻击并破坏其自身正常的红细胞。

　　TNT首席执行官Nancy Stagliano没有对外公布第二阶段试验的确切时间表，但她表示：“我们将继续在Ib阶段进行研究并试图取得进展，一旦完成，我们将能够将大概确定CAD临床进程时间表。”该药物已经获得来自FDA和EMA认证的孤儿药标签。

　　Nancy对他们已经获得的数据感到兴奋。“我想强调的是，我们已经看到的TNT009的反馈数据是非常令人鼓舞的，数据表明TNT009可以使CAD患者快速获得该药的效果。”

　　“到目前为止，Ib期研究的5例CAD患者中，有4例在用药的首个24小时内对TNT009发生作用，这与EHA （欧洲血液学协会）在6月提出的观点一致。因此，我们认为这一结果表明TNT009具有作为CAD的潜在这治疗手段的强大优势，我们也正在积极推进该药物的临床项目计划。”

　　CEO Nancy谈公司研发目标

　　Nancy说，TNT公司也将用这笔资金在他们已有的渠道中寻求“更优化的、额外的临床计划，我们非常期待科学研究的结果将会引领我们所去的方向。”

　　由于TNT公司去年IPO的艰难处境，因此尽管该公司有庞大的资金支持，但并没有谈及生物技术寻求上市，这也不足为奇。

　　Nancy被评为2013年度生物技术领域的顶尖女性之一，她还补充道：“随着我们业务的发展，拥有更多的选择会对我们更有利。这会促进我们其他项目在未来的融资、合作和投资。凭借我们筹集的资本，我们可以灵活地充分考虑这些机会，而不必担心当前的市场环境。

　　除了CAD，Nancy还表示，TNT公司还在其TNT009的Ib期临床试验中，对三种额外的经典补体介导的疾病进行了探索，包括热性自身免疫性溶血性贫血，抗体介导的排斥（如肾移植）和大疱性类天疱疮（一种罕见的能使人虚弱的皮肤病）。

　　此外，TNT公司还进行着另一项早期候选研究，不过具体细节吐露较少，Stagliano表示：”我们期望我们的第二个候选项目是新一代抗体。该抗体可以抑制C1s，并且对于除CAD之外的潜在疾病，能提供与TNT009不同的治疗方案。 “

　　这不是补体系统外的第一种药物，因为Alexion（$ ALXN）在开发其通过抑制末端补体（特别是补体系统中的C5）起作用的超级药物Soliris（eculizumab）时，帮助开发了这种方法。而TNT与经典补体途径中靶向定位C1s的方式有所不同。Annexon Biosciences作为今年势头正旺的15家公司之一，也正在寻找一个类似的目标与两个主要候选项目：ANX005（严重的中枢神经系统和自身免疫性疾病）和ANX007（眼科疾病）。它们都可以抑制C1q蛋白质，该蛋白质是经典途径的起始分子，并可以阻断有关神经变性的补体活化。

　　关于合作伙伴的问题，TNT表示追求罕见疾病研发（如PAD药物TNT009）的一个好处是，生物技术公司可以独立寻求罕见疾病药物的开发和商业化，而无需与大型药企合作。但是也可以说，大型生物技术和制药公司对于靶向补体系统的新药都有浓厚的兴趣，我们对于潜在的合作伙伴也会时刻保持合作洽谈的态度。