FDA加速批准40年来首个软组织肉瘤一线药物：可使OS延长11.8个月

　　FDA 10月19日加速批准了礼来公司的Lartruvo(olaratumab)，联合多柔比星用于不合适放射治疗或手术但适合蒽环类药物的特定类型软组织肉瘤。

　　FDA药品评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任RichardPazdur表示：“Lartruvo为这类患者提供了新的治疗选择，这也是近40年来FDA批准的首个一线治疗软组织肉瘤的新药”。

　　软组织肉瘤是起源于脂肪、筋膜、肌肉、纤维、淋巴及血管等组织的恶性肿瘤。据美国癌症研究所统计，2016年美国将有12310例新确诊病例和5000例死亡病例。对于无法手术的软组织肉瘤患者，最常见的治疗药物是多柔比星或其他药物。

　　olaratumab是一种血小板源性生长因子受体α（PDGF-Rα）单抗，可通过抑制PDGF-R的激活来抑制肿瘤生长。

　　Olaratumab的安全性在和疗效在一项涉及133例患者25种不同的转移性软组织肉瘤亚型的随机研究中得到证实。与多柔比星单独使用相比，olaratumab+多柔比星可使中位生存期延长11.8个月（26.5vs14.7个月），使中位PFS延长3.8个月（8.2 vs 4.4个月），肿瘤缩小程度更加明显（18.2% vs 7.5%）

　　Olaratumab有严重的输注不良反应和胚胎毒性。输注不良反应包括低血压、发热、恶寒及皮疹。Olaratumab治疗相关的不良反应包括恶心、疲劳、轻度中性粒细胞减少症、肌肉骨骼痛、黏膜炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲不振、腹痛、神经损害及头痛。

　　FDA授予过Lartruvo孤儿药资格，以及在上述适应症上的快速通道资格、突破性药物资格和优先审评资格，并以加速批准的方式让这一治疗威胁生命的严重疾病的新药提前上市。礼来还需要开展后续研究，向FDA提供更多的有效性证据。