第三季度上市新药和突破性疗法认定一览（下）

　　2016年10月11日讯 2016年第三季度，被FDA批准上市以及获得突破性疗法认定资格的药物共有15种，适应症涵盖癌症、传染性疾病、代谢性疾病和中枢神经系统疾病等领域。我们在这里为诸位读者整理了这份榜单，并祝愿这些药物能尽快为患者的健康作出贡献。

　　Ribociclib

　　公司：诺华公司

　　认定时间：2016年8月3日

　　Ribociclib是CDK4/6抑制剂，能联合来曲唑治疗激素受体（HR）阳性、HER-2阴性的晚期或转移乳腺癌。CDK依赖与细胞周期蛋白的结合，促进细胞周期时相转变，启动DNA合成以及调控细胞转录。CDK4/6抑制剂可将肿瘤细胞阻滞于G1期，从而起到抑制肿瘤增殖的作用。此次ribociclib得到美国FDA突破性疗法批准的部分依据3期临床试验MONALEESA-2，在试验中ribociclib取得了无进展生存期延长的主要临床终点。

　　Pracinostat

　　公司：MEI Pharma

　　认定时间：2016年8月1日

　　Pracinostat是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制剂，能与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75岁以上的老年急性髓样白血病（AML）初诊患者。作为一类表观遗传修饰酶，HDAC对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，HDAC联合去甲基化药物可能会对AML原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。在一项2期临床研究的数据显示，患者达到了19.1个月的中位总生存期和42%的完全缓解率（21／50 ）。

　　Daratumumab（Darzalex）

　　公司：Janssen

　　认定时间：2016年7月25日

　　Daratumumab的活性成分是一种人源化的抗CD38 IgG1k单克隆抗体，有望治疗多发性骨髓瘤患者。Daratumumab可靶向结合高表达于多发性骨髓瘤细胞表面的CD38分子，激发一系列免疫反应以攻击癌细胞，通过多种免疫介导及其它作用机制导致诱导癌细胞的凋亡。FDA授予daratumumab新的突破性疗法认定是基于两个3期研究数据：在MMY3004（CASTOR）和MMY3003（POLLUX）临床试验中，与硼替佐米＋地塞米松或来那度胺＋地塞米松治疗相比，包含了daratumumab的组合治疗能减少患者疾病进展或死亡的风险。

　　V920

　　公司：Merck

　　认定时间：2016年7月25日

　　默沙东正在研究开发的埃博拉病毒（Ebola Zaire）疫苗V920（rVSV delta G -ZEBOV-GP，减毒活疫苗）采用了一种有缺陷但能够感染家畜的水泡性口炎病毒为载体，替换了埃博拉病毒的一个基因。目前有多个后期临床试验正在进行，根据所获得的数据，该疫苗的安全性良好。

　　SPK-9001

　　公司：辉瑞/Spark

　　认定时间：2016年7月21日

　　Spark Therapeutics公司和辉瑞的主打产品之一SPK-9001是一种用于治疗乙型血友病（Hemophilia B）的基因疗法。SPK-9001是一种运用生物工程技术设计的腺相关病毒（Adeno-Associated Virus）载体，通过静脉注射导入体内后，载体能够在肝脏表达高活力的第九凝血因子。正在进行的临床I/II期实验的初步结果显示，一次SPK-9001注射可以维持患者体内第九凝血因子水平的持续性升高。最初接受治疗的四名患者体内提高的第九凝血因子水平少则维持了7周，多则维持了22周。在接受治疗后的这段观察时间里，他们都不需要接受输液来补充凝血因子。如果他们接受传统疗法，在同样的时间段里他们将需要接受100多次输液来补充凝血因子。

　　AVXS-101

　　公司：AveXis

　　认定时间：2016年7月20日

　　处于临床阶段的基因治疗公司AveXis宣布其在研新药AVXS-101是该公司的首个基因治疗候选产品，用于治疗 I 型脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的儿童患者。在治疗过程中，非复制腺相关病毒（AAV）的衣壳包裹一个稳定的全功能人类SMN基因，导入患者的细胞核基因进而补充生产所需的SMN蛋白。AVXS-101还提供了针对运动神经元的快效特征，其静脉给药途径可穿过血脑屏障，有效涉及中枢及周边神经系统。AVXS-101目前正在进行治疗Ⅰ型SMA的1期临床试验。

　　LOXO-101

　　公司：Loxo Oncology

　　认定时间：2016年7月13日

　　LOXO-101是一种选择性原肌球蛋白受体激酶（tropomyosin receptor kinase， TRK）抑制剂 ，可用于治疗成人或儿童不可切除或转移性实体瘤。患者既往须接受过系统性治疗，且治疗后进展或无其它可选治疗方案。编码肌球蛋白受体激酶的NTRK基因突变，引起增长信号，使得癌症在身体多各位点发生。LOXO-101正在全球多中心多位点针对TRK基因突变的实体瘤患者进行临床2期试验。