Juno研究受创 Kite“仗义执言” 低剂量fludarabine安全性无问题

　　2016年07月18日讯 CAR-T疗法上周再次成为了医药产业界的焦点。只不过，这次是由于Juno公司的CAR-T疗法临床研究中爆出新的患者死亡病例。这一事件也让Juno公司和FDA被推上风口浪尖。截止到目前，在此次临床研究中已经有四名患者死于脑水肿。经过分析，研究人员认为研究中使用的预处理药物fludarabine是导致这一问题的直接原因。而FDA经过谨慎评价后，又再次同意此次临床研究在剔除了fludarabine后继续进行。另一方面，Juno公司的老对手Kite医药公司几乎在同时宣布，公司已经招募了72名患者参与其评价KTE-C19疗法的临床研究。在这一研究中，公司同样使用了fludarabine和cyclophosphamide作为预处理药物。

　　此次Kite公司进行的ZUMA-1 CAR-T疗法临床II期研究旨在评价该疗法对特定白血病患者的治疗效果。公司研究人员表示本研究中fludarabine和cyclophosphamide所采用的剂量要远远低于Juno公司此前的剂量。同时，研究人员还强调，公司此前的研究中已经检测了两种药物与KTE-C19细胞疗法的多种剂量组合并确定了最适剂量。此前Juno公司死亡患者的flu/cy剂量是Kite公司计划剂量的四倍以上。按照计划，公司将会于今年年底获得初步结果。

　　尽管FDA和Juno公司似乎为将四名患者死亡的罪魁祸首锁定在fludarabine而感到高兴，Juno公司的ROCKET研究也得以继续进行。但是，Juno公司未来似乎还将麻烦缠身。来自Jefferies公司的分析人士指出，这些死亡患者的相关数据显示与Juno公司此前公布的数据有所出入。

　　可以说这一事件，让投资者对CAR-T疗法的信心受到挫折。这一挫折也直接反映在Juno公司和Kite公司的股价之上。

　　CAR-T疗法简介

　　CAR- T，全称Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法；原理在于经嵌合抗原受体修饰的T细胞，可以特异性地识别肿瘤相关抗原，使效应T细胞的靶向性、杀伤活性和持久性均较常规应用的免疫细胞高，并可克服肿瘤局部免疫抑制微环境并打破宿主免疫耐受状态。