FDA批错药了吗？

　　2016年10月07日讯 Sarepta的治疗杜氏肌营养不良症的新药Eteplirsen获得了美国FDA的批准上市。然而，并不是所有FDA工作人员都同意该决定。事实上，该药的申请本来是要被否决的，但被FDACDER主任JanetWoodcock一票驳回了。这几乎是史无前例的。

　　杜氏肌营养不良症是一种罕见病，由基因突变导致肌肉萎缩，病人通常会在症状出现后的几年内因呼吸系统衰竭而死亡。主要症状会出现在两三岁的幼儿阶段。受影响的男性（1/3600）多于女性，女性可称为表现不明显的致病基因携带者，而将该缺陷基因传给下一代。在此前，没有任何被批准的有效药物可治疗该疾病。Sarepta表示该药Eteplirsen将会售价大约70万美元每年，病人在保险后的价格大概会在每年30万美元。

　　FDA局长RobertCaliff对该决定持谨慎的态度。该药的临床结果表示其确实增加了病人体内的正常的抗肌萎缩蛋白，但是并没有有效的证明该药帮助了病人。该药是通过“加速审批”通道得到的批准，这要求Sarepta展开进一步的临床试验。

　　“FDA确实表现出了一些灵活性，”SareptaCEOEdwardKaye在电话采访中说道。“最重要的一点就是FDA很注重听取病人的声音。FDA很看重确定药品能够到达病人手里，这是个好事。”

　　“FDA的这个决定表现出当局是有倾向试验新的审批方式的，”WashingtonAnalysisLLC的一位高级医疗行业分析师IraLoss表示。“当Sarepta并没有通过传统方式证明该药的有效性，仅有的证据是一些患病的男孩子在服用该药后保持了很多年继续行走的能力，这是非常重要的结果。”

　　Sarepta已经开始了对Eteplirsen的修改计划，包括使其更好的被肌肉细胞吸收，从而帮助表达出更多有功能的抗肌萎缩蛋白。MassachusettsGeneralHospital的一位参与该药临床试验的医生FawnLeigh表示“FDA要求做更多临床试验的决定是正确的，现在大家的热情都被激发出来了，我们会努力达到最终目标的。”