美国fda批准施维雅/辉瑞首个通用型car

　　2017年3月13日讯 /生物谷bioon/ --美国制药巨头辉瑞（pfizer）与法国药企施维雅（servier）及法国生物技术公司cellectis近日联合宣布，car-t细胞疗法ucart19的实验性新药申请（ind）已获得了美国食品和药物管理局（fda）的批准，可以在美国开展人体临床试验，用于复发性/难治性急性淋巴细胞白血病（all）的治疗。

　　施维雅将负责ucart19的i期临床研究calm，该公司于2015年从cellectis获得了ucart19的全球独家权利，目前该产品正由施维雅和辉瑞联合开发。

　　calm研究于2016年8月在英国启动，该研究是一项开放标签、剂量递增研究，旨在评估ucart19治疗复发性/难治性cd19阳性b细胞急性淋巴细胞白血病（b-all）的安全性、耐受性及抗白血病活性。随着此次ind的批准，calm研究将进一步扩大，纳入美国的数个癌症中心，其中包括md安德森癌症中心。

　　ucart19是一种同种异体car-t细胞疗法，利用cellectis公司专有的同种异体方法（allogeneic）开发而成，这种方法基于talen基因编辑技术，不需要依据患者进行相应修饰，而是直接将来源于非患者(non-patient) 供体的t细胞进行工程化，用于多个患者的治疗。该方法与自体移植（autologous）方法不同，后者是将来自患者自身的t细胞进行工程化，用于患者自身肿瘤的治疗，包括诺华、kite制药、juno均采用的是自体移植方法。

　　与竞争对手的car-t产品相比，cellectis公司开发的car-t产品具有普遍适用性，能够进行工业化生产，获得标准化的现成型产品，同时这些产品可被冷冻运往全球任何地方立即使用。在2015年底，cellectis成功完成ucart19在gmp条件下的生产，为该产品的未来工业化大规模生产奠定了基础。业界认为，这种无可比拟的优势，将使辉瑞和施维雅在car-t领域后来居上。