基因编辑人体临床试验将在美国启动，用于治疗遗传疾病

　　一石激起千层浪，自从基因编辑婴儿被媒体曝光以来，基因编辑就成为了近段时间最为热门的话题之一，这两天媒体又传出美国一家公司准备进行基因编辑人体临床试验，该试验用于治疗一些疑难病症，那么到底什么是基因编辑，它对人的健康有哪些影响呢?

　　美国一家基因编辑公司近日宣布，将启动一项利用CRISPR基因编辑技术治疗某种遗传性眼疾的临床试验，相关申请已被美国监管部门接受。

　　据悉，在这一临床试验中，基因编辑的对象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光细胞，这是一种体细胞，而非生殖细胞。体细胞的遗传信息不会遗传给下一代，所以不涉及伦理道德问题。

　　这一名为EDIT-101的疗法由美国埃迪塔斯医药公司与艾尔建公司共同研发。埃迪塔斯医药公司在声明中表示，该疗法“有望成为世界上第一种在人体内使用CRISPR技术的疗法”。

　　声明说，美国食品和药物管理局已接受该公司为这一疗法递交的临床试验申请，允许其使用CRISPR技术治疗利伯先天性黑朦10型患者。

　　利伯先天性黑朦是一种由多个基因突变造成的遗传性视网膜退行性病变，是儿童先天性失明的最常见原因，全球每10万名儿童中有2至3人罹患该病。其中，10型是最常见的类型，占该遗传病患者总数的20%至30%。目前，利伯先天性黑朦尚无有效疗法。

　　按计划，此项临床试验将招募10至20名患者，检验EDIT-101疗法的安全性、耐受性和有效性。

　　目前看来，基因编辑还处于科学的试验阶段，各方并没有完全的把握做好此项科学试验。但不管怎样，基因编辑已经引起了科学家们的重视，相信不久的将来基因编辑会造福人类。那么对人体进行基因编辑有哪些好处呢?

　　在人体中进行基因编辑对人的健康有什么好处

　　最关键的好处之一就是治疗目前的一些疑难病症。一个月前，医生利用基因编辑治愈了一例无法治疗的白血病——他们先取出患病女孩的免疫细胞，对其进行编辑，让这些细胞既能杀死癌细胞又能耐受化疗药物，再将之注入患者体内。其他团队正在尝试取出艾滋病患者身上的细胞，删去一个特定基因——艾滋病病毒通过这个基因编码的蛋白进入细胞，再将之注回患者体内。这些案例被称为体细胞治疗，改造的都是生在人类体内、和人类共存亡的细胞。

　　其次是影响人类生殖系统。这种改造影响的不仅仅是单独的个体，还会影响他们的子孙后代。这些改变世代相传，可能会改变人类的遗传轨道。

　　生殖系改造最能派上用场的地方在于治疗一些严重的遗传病，比如囊肿性纤维化、亨廷顿舞蹈症或者戴萨克斯症。这些遗传病都会造成使人衰弱的症状，预后情况都很不理想，而且都是由单基因突变导致的。在一个基因编辑安全有效的时代，这些疾病完全可以预防。

　　“我是一名母亲，我的孩子死于胎儿先天缺陷。”美国组织库协会(American Association of Tissue Banks)的萨拉·格蕾(Sarah Gray)对一群专家组成员说，“他只有六天大，却无时无刻不深陷折磨。他每日都会发作癫痫。如果你们有技术有能力治愈这些疾病，那就该死地付诸行动。”

　　而其他一些常见病，如阿兹海默症、糖尿病和一些癌症，受成百上千个基因调控。对于这种情况，基因编辑就只能降低患病风险，而不能完全预防疾病。

　　也许最受争议的是，人类可以利用CRISPR和其他基因编辑技术进行非治疗性的人体强化，比如通过改造基因来增加肌肉质量、身高或智力。人们所熟悉的关于定制婴儿的抵制就是这样回来的。

　　综合以上的介绍，人类在利用基因编辑上取得了一些成果，但是这项技术目前还不成熟，尤其是在人的生殖系统方面，应用不当可能会带来巨大风险，目前世界各国对基因编辑有严格的限制，就是预防基因编辑的科学试验发生失控的风险。