疗法保障齐发力，厦门血友病治疗实现双突破

　　全国首家obit血友病中心启动助推标准预防治疗，中华慈善总会百因止援助项目托底实现患者用药“o自付”

　　近日，全国首家obit(outcome based inpidual therapy，以患者预后为导向的个体化治疗)血友病中心在厦门大学附属第一医院启动。第一医院王占祥副院长表示，“中心的成立将给血友病患者带来新的希望，让他们能接受到紧跟国际、更精准化的医疗服务，而这个中心也是大爱聚集的中心”。

　　据悉，在中华慈善总会百因止慈善援助项目和厦门市慈善总会的支持下，厦门已成为全国真正实现血友病患者“0自付用药”的城市，最大程度减轻患者的经济负担，帮助他们更好地接受标准化预防治疗，生活质量得到改善。文章来自《海峡都市报闽南版》

　　标准预防治疗可帮助患者回归正常生活，obit中心带来个体化诊疗新模式

　　“血友病是一种遗传性凝血因子缺乏病，其中八因子缺乏的a型血友病占了80%以上。伴随自发性出血和创伤后出血，血友病主要表现为关节、肌肉和深部组织出血。有研究表明每年出血2次以上，就会导致关节损伤。血友病虽然无法治愈，但只要能够及时补充凝血因子，患者就可以减少出血甚至不出血，像正常人一样生活。”厦门大学附属第一医院血液科副主任、博士、硕士生导师王思力介绍说。

　　当前血友病的主要治疗方法是八因子替代治疗，可以选择基因重组八因子制剂或血源性八因子制剂，以及冷沉淀或新鲜冰冻血浆等进行替代，使体内八因子的浓度维持在一定水平。“但血源性的八因子制剂存在感染传染病的风险，而重组八因子制剂在生产和制备过程中几乎不添加人类或动物的血，大大减少感染风险，采用基因重组因子viii进行预防治疗(持续替代治疗)是当前国际上推荐的血友病治疗方案，其中第三代全长链基因重组因子viii不含任何血浆成分，杜绝病原体感染，疗效及安全性已得到全球的广泛认证。目前，厦门70余名患者基本都采用该制剂进行治疗。”

　　王思力也指出，“如果患者能在出血前，按照凝血因子的含量高低定时进行替代，就能减少出血频率，并达到年出血率小于3次的治疗目标，从而避免出血造成的关节损伤和不可逆性关节残疾。目前，采用重组因子viii进行血友病预防治疗(持续替代治疗)也是国际上最为推荐的血友病治疗方案。”

　　此次在王思力副主任及其它相关科室的共同努力与支持下成立了obit血友病中心，将给患者带来一种国际领先的创新诊疗模式，实现血友病治疗从传统的由医生经验处方为中心的治疗方式转化为以患者预后为导向的血友病个体化治疗。

　　“我们将给每位患者建立个人档案，也将有医生来负责跟踪、长期随访患者，对患者的关节损伤和功能进行评估，同时监控患者的出血情况，从而给患者制定个体化的治疗方案，并及时调整治疗计划。未来，还将进行凝血八因子的浓度检测，实现个体化给药剂量和频率，这将给患者提供更精准的治疗，更有效地预防出血，降低并发症、致残的发生，也避免增加治疗费用，最大程度地改善患者的生活质量。”王思力副主任欣喜说道，“除了注射凝血八因子进行预防治疗外，已有慢性滑膜炎、关节损伤、畸形的患者还需要接受手术、康复等治疗，我们也将采用创新型多学科可持续的治疗模式，血液专科医师、护士、物理治疗师以及骨科、外科、口腔、实验室、影像等学科将联合组成团队给患者提供综合全面的治疗，除了血友病出血的替代治疗、辅助治疗(止痛、外科手术等)，还有家庭治疗、并发症的管理、康复锻炼以及患者与家庭的教育、心理咨询等，让患者更快地恢复到正常生活。”

　　多方慈善援助联合保障，厦门成首个0自付用药城市

　　据了解，一个血友病患者如果坚持规范治疗，每年需要花费几十万元的治疗费用。为了让患者可以放心地预防性用药，自2009年6月开始，厦门市慈善总会遵循以“政府救助为主，慈善救助为辅”的原则，开展对血友病患者的援助，帮助患者解决看病就医一系列问题。“血友病患者坚持规范预防治疗是完全能够像常人一样生活的，不能因为一个孩子而影响了一个家庭，这也是我们一直援助血友病患者的动力。只要是厦门籍贫困家庭的血友病患者都可以向我们申请援助。”厦门市慈善总会副会长巫秀美表示。目前厦门市慈善总会已救助血友病患者56名。

　　2016年，在多方共付、联合保障的模式下，厦门现更是成为全国首批血友病“0自付用药”城市。“过去，厦门血友病患者的医保报销大概在75%-80%，需自付20%-25%。2016年6月30日，厦门市百因止co-pay项目正式成立，中华慈善总会百因止慈善援助项目给予厦门市医社保血友病患者重组因子viii药品15%的资金援助，剩余还需自费部分，我们慈善总会又给予了全额报销，真正让患者实现了0自付用药了。” 厦门市慈善总会给药部副部长徐玉容表示，仅2016年，厦门市百因止co-pay项目入组人数49人，中华慈善总会百因止慈善援助项目累计援助资金31.4万，厦门市慈善总会援助金26.7万。

　　厦门市慈善总会巫秀美副会长建议，“社会各界能更加关注、关心血友病这一群体，解决现今血友病患者存在的用药问题，保证血友病患者的用药，减轻他们的经济负担，从而实现标准的预防治疗和个体化多学科治疗，让他们能与正常人一样回归社会!” 文章来自《海峡都市报闽南版》