美开发出可有效治疗SMA的新型药物

　　在美国，患有脊髓性肌萎缩症的人很多，据了解，大约每40个美国人就有1人携带了脊髓性肌萎缩易感基因，但可喜的是，来自密苏里大学的一项新的研究将有可能制造出治疗这种病的药物，利用这种新型化合物对患脊髓性肌萎缩的动物模型的有效治疗，从而利用抑制子来抵御脊髓性肌萎缩症。

　　他们称寡核苷酸可以有效修复并且影响脊髓性肌萎缩症疾病的基因，从而作为抵御脊髓性肌萎缩症的疗法。脊髓性肌萎缩症患者缺少一种帮助恢复肌肉神经元功能的蛋白质。通过对小鼠进行实验研究，研究者发现靶向药物可以提高小鼠的生存率从50%到70%，而且对脊髓性肌萎缩症的改善率也提高到90%。但是这只是一种预设，目前并未在临床上实践过，而且也还没有在人体上做过活体实验，至于它应用到人体上的效果如何，还有待于时间的发现。

　　所以总的来说，目前还并没有治疗脊髓性肌萎缩症的有效疗法，但是科学是进步的，有了成功治疗的可能性就会有希望，哪怕这样的希望还在路上，而且这次的研究是脊髓性肌萎缩症研究的一大进步，美国国立卫生研究院也对相关研究由提供了一定的资助，相信在不久之后会让所有的假设成为事实。