Nat Commun:新研究成功应用干细胞疗法延缓小鼠亨廷顿氏病进展

　　2016年6月10日讯 近日，研究人员成功地利用健康人类脑细胞延缓了亨廷顿氏病小鼠模型的疾病进展，缓解了疾病症状。相关研究结果发表在国际学术期刊Nature Communication上，这项研究为治疗亨廷顿氏病提供了一个新方法。

　　亨廷顿氏病是一种遗传性神经退行性疾病，主要是由于负责运动控制的中型多棘神经元发生损伤所导致的。患有该病的病人会出现运动失调，认知下降以及抑郁等病症，目前仍然没有治疗或延缓该病的有效方法。

　　在这项最新研究中，研究人员利用胚胎干细胞以及从脑组织中获得的神经胶质祖细胞进行了一系列实验，他们将分离得到的细胞植入亨廷顿小鼠模型的纹状体，与之前研究结果一致，研究人员观察到神经胶质祖细胞分化形成的星形胶质细胞逐渐替代了原来的神经胶质细胞，这样小鼠就同时存在了自身的神经元细胞和健康的人类神经胶质细胞。研究表明人类神经胶质细胞能够使小鼠的神经元细胞保持更加健康的状态，并且还可以延长小鼠的存活时间，小鼠的行为，记忆和运动能力也表现得更好。

　　与之相反，如果将携带致病突变的人类神经胶质细胞植入健康小鼠，就会导致小鼠出现亨廷顿氏病的症状。研究人员认为健康的人类神经胶质细胞能够通过正常的信号功能稳定甚至挽救神经元功能。他们发现健康的人类神经胶质细胞能够重新建立正常的钾离子摄取，因此恢复正常的神经元活性，阻止神经元细胞因过度兴奋而发生死亡。

　　研究证明一旦植入神经胶质祖细胞，分化形成的神经胶质细胞就会在脑部迁移和增殖，因此这项研究为延缓和治疗亨廷顿氏病提供了一种新的潜在方法。

　　亨廷顿氏病简介

　　亨廷顿氏舞蹈病是一种遗传疾病，通常在30至50岁时发病，病人的细胞错误地制造一种名为“亨廷顿蛋白质”的有害物质。这些异常蛋白质积聚成块，损坏部分脑细胞，特别是那些与肌肉控制有关的细胞，导致患者出现不可控制的颤搐，并能发展成痴呆。

　　亨廷顿氏舞蹈病（HD）是一种影响着西方国家数千人的遗传性退行性脑病，目前尚无有效的治疗方法。HD的病因在于亨廷顿基因（huntingtin gene）的突变。相应的突变物亨廷顿氏蛋白（Htt）有发生聚合的倾向。尽管Htt蛋白聚合物的形成与HD的发病机理有关，但人们仍不清楚它是否真的导致了神经系统的损伤。