干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的

　　2016年07月02日讯 有科学家报道称，干细胞疗法对致命疾病肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者是安全的，但是，其疗效还不确切。

　　在仅涉及15名ALS患者的初步研究中，研究人员发现，多数患者对脊髓注射大剂量的干细胞有耐受性，虽然有两名患者发生了严重的并发症。

　　专家称这个研究是研发对这种无法治愈疾病疗法的重要开始，这种病俗称卢格里克病。

　　埃默里大学的Jonathan Glass博士主持了这一研究，他表示，这只是开始的一小步。我们可以说这种疗法在ALS患者身上是可行的，现在我们要继续测试这个疗法的有效性。

　　Ericka Simpson博士是一名神经病学家和ALS的研究人员，她没有参与这项研究，她表示这个发现为人们提供了重要的希望。

　　休斯顿卫理公会的临床神经学副教授Ericka Simpson博士称，向已经受损的ALS患者的脊柱内注射大剂量干细胞是安全的，这个发现是开创性的。但是，她强调，还有重要的问题没有解决，包括这个疗法长期的安全性怎么样？干细胞是可以分化成成熟细胞的原生细胞；干细胞还有失控生长的可能性。理论上来说，这些干细胞可能会最终导致癌性肿瘤。

　　据官方统计，每年约有5000名美国人被诊断为ALS。

　　没有人知道ALS的起因，但是，它涉及了大脑和脊髓中控制全身肌肉神经细胞的崩溃。逐渐地，这些肌肉就会衰弱，停止功能；一旦隔膜和胸腔的肌肉也受到影响，患者就无法自主呼吸了。

　　据美国国立健康研究所报道，在出现第一个症状后的3到5年内，多数ALS患者都死于呼吸衰竭。

　　早在2010年，Glass及其团队就开始研究利用干细胞治疗ALS的可行性。他表示，我们都不知道这个疗法是否是可能的。现在，这个方法显得相对安全，但是，问题是干细胞能对ALS做什么？目标不是替代脊髓中受损的神经细胞。仅仅代替这些细胞是不行的：任何新细胞相互之间和与身体肌肉之间都缺乏关键的联系。

　　相反，实验室的研究显示如果将足够量的干细胞注入脊髓，干细胞所释放的化学物质就可以保护现存的神经细胞及其相互的联系。希望就是使神经细胞的寿命延长，长期保持它们与肌肉之间的联系。

　　参与ALS研究的患者来自3个美国的医疗中心，都是在两年内第一次发现症状。每名患者都向脊髓内注射了10到40次干细胞，细胞数目从200万到1600万不等。

　　神经干细胞是各种成熟神经细胞的前体。研究中使用的干细胞是来自被捐赠的8周大胚胎组织。

　　在9个月时间内，多数患者对这个疗法的耐受性良好。最常见的问题是注射导致的暂时性疼痛，和用于抑制对外来细胞的反应的免疫抑制剂的副作用。

　　两名患者发生了严重的并发症。一名患者手术后脊柱发生了肿胀，而且他的病情还有所恶化。这是研究人员最担心的情况。还有一名患者手术后一个月产生了慢性疼痛，原因还不清楚。有可能是移植的干细胞引起了免疫系统的反应。

　　Glass指出，如果干细胞最终能发挥作用，这些风险都是值得的。现在，我们知道所有患者都会死亡。所以，什么事可接收的风险？这是一个非常个性化的问题。然而，这个疗法还在试验阶段，效果还未能证实。这一点非常关键的，因为绝望的患者已经被某些声称可以使用干细胞疗法的医疗机构受理了。

　　Simpson博士也同意，不幸的是，有很多万能油推销人员在利用这些脆弱的人。她和Glass都说，我们都看到过有患者远赴中国、印度和墨西哥这些国家去接受干细胞疗法，回来时只会病情更加恶化，花费却很大。

　　这些发现已经发表在6月29日的《神经学》杂志上。