重榜：RNA疗法可治愈牛皮癣

　　2016年09月06日讯 新的I期临床试验表明：RNA疗法能够有效治疗牛皮癣，即一类影响全球3%人口的严重皮肤病。在上周召开的美国化学会议中，研究者们报告称名为"AST-005"的RNA疗法在人体试验中的安全性已经得到证实，而且其对于治疗牛皮癣病人的疗效也十分令人满意。

　　牛皮癣是一类自体免疫疾病，当机体产生过多的TNFa时，免疫系统则会进行攻击，并造成红肿，发痒以及鳞状的结痂。

　　到目前为止，牛皮癣还没有特定的治愈手段。但RNA疗法能够起到有效的控制作用。

　　在人体的每一个细胞中，RNA扮演者转录信使的作用。尽管DNA始终待在细胞核内，但RNA则充斥于整个细胞环境中，并负责所有蛋白质的合成。

　　RNA干扰技术能够特异性地降低细胞中TNFa的表达水平，其作用机制是通过小RNA互补信使RNA，并抑制其转录活性。

　　虽然目前RNA干扰技术已经被成功地应用与动物试验，但临床试验却困难重重。

　　"问题在于常规的反义RNA药物没有效果。到目前为止，仅有两个RNA疗法得到了美国的批准，而此前已经经历了数十年的相关临床试验"。

　　除此以外，大部分RNA在到达靶点之前还要面临被降解的风险。

　　然而，最近开发出的一类叫做球形RNA（SNA）的新型RNA药物则为我们带来了新的希望。

　　这一类药物是由Exicure公司开发的，AST-005就是其中的代表。动物实验已经表明该药物具有降低TNFa表达量的效果。而与以往的常规RNAi药物不同，这类SNA的结构使其不能被细胞中的酶降解。

　　今年4月，Exicure公司发起了AST-005的I期临床试验，根据会议中的报告，这一试验的结果似乎令人满意。虽然还需要进一步的试验摸索最佳的给药剂量，但这一结果表明我们找到了成功控制牛皮癣的方法。

　　另外，一旦这一结果得到肯定，那么以SNA技术为基础开发的其它药物也许有着更广阔的应用空间。我们拭目以待！