用CRISPR介导基因编辑miR-155用于治疗类风湿性关节炎

　　领导这一研究的是北京中医药大学东方医院风湿免疫科主任、博士生导师朱跃兰（Yuelan Zhu）教授。朱教授的研究领域为中西医结合防治风湿免疫病、血液病的研究。从事临床、教学及科研工作30多年。

　　类风湿性关节炎是一种以关节病变为主的慢性全身自身免疫性疾病。主要临床表现为小关节滑膜所致的关节肿痛，继而软骨破坏、关节间隙变窄，晚期因严重骨质破坏、吸收导致关节僵直、畸形、功能障碍。在我国类风湿性关节炎的患病率为0.24-0.5%，女性多于男性，约2-3:1，任何年龄均可发病，以20-50岁最多。本病多为一种反复发作性疾病，致残率较高，预后不良，目前还没有很好的根治方法。

　　朱跃兰教授课题组试图利用CRISPR/CAS9基因组编辑技术来操控miR-155表达，以缓解类风湿关节炎中的炎症。CRISPR系统依赖于CRISPR RNAs （crRNAs）与Cas蛋白形成的复合物来引导降解入侵病毒和质粒DNA中的互补序列。近期的一些研究优化及改造了这一系统，使得单个导向RNA （gRNA）可以引导CAS9蛋白改造基因组靶位点。换句话说，这一细菌II型CRISPR系统现在适用于特异性改造人类细胞中的基因组DNA。随着原代细胞和干细胞技术的进步，这类新的基因组工程工具将帮助构建出适用于基础研究的新细胞系及推动基因治疗。