诺和诺德向欧盟提交新型长效因子IX产品上市申请 用于治疗B型血友病

2016-01-09 09:45 来源:网友分享

  该药是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX,具有显著改善的药代动力学(PK)属性,开发用于B型血友病的治疗。

  在美国监管方面,诺和诺德计划在2016年上半年向FDA提交诺那凝血素β pegol的生物制品许可申请(BLA)。

  诺那凝血素β pegol监管文件的提交,是基于Paradigm临床项目的数据,该项目涉及115例重度或中重度B型血液病患者。临床数据显示,诺那凝血素β pegol用于B型血有病成人、青少年、儿童患者的常规预防性治疗、出血发作及手术时均非常有效,同时耐受性、安全性良好。

  与标准的凝血因子IX产品相比,诺那凝血素β pegol的半衰期延长了5倍之多。在Paradigm临床项目中,尽管诺那凝血素β pegol给药的频率较低,但患者血液中诺那凝血素β pegol却达到了较高的水平:每周一次用药40 IU/kg,诺那凝血素β pegol所维持的因子IX活性水平高于15%,同时将平均年出血率(ABR)降低至1.0,同时还表现出预防目标关节出血的潜力。此外,这些患者在整个研究过程中生活质量也得到了改善。

  诺那凝血素β pegol是一种半衰期延长的因子IX产品,旨在作为替代疗法用于B型血有病的治疗。糖基聚乙二醇化是一种有效延长半衰期的技术,在A型血液病及其他治疗领域已被证明安全有效。

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疾病百科| 血友病

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温馨提示:
典型血友病患者常自幼年发病、自发或轻度外伤后出现凝血功能障碍,出血不能自发停止,从而在外伤、手术时常出血不止,严重者在较剧烈活动后也可自发性出血。

       血友病为一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病,其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍,凝血时间延长,终身具有轻微创伤后出血倾向,重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。更多>>

病因  治疗  预防  食疗  好发人群:常幼年发病 常见症状:皮肤出血斑、出血不能自发停止、出血不止[详细] 是否医保:医保疾病 治疗方法:药物治疗、手术治疗

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