基因产品“spk-rpe65”治疗失明有望明年在美国FDA获批

近日，美国生物技术公司sparktherapeutics研发出一种可治疗“失明”的基因产品“spk-rpe65”，如果明年完成审批程序，那么这项产品将成为在美国上市的首个基因疗法产品。

据悉sparktherapeutics是第二家向美国食品药品监督管理局(fda)提交此类治疗应用申请的公司，但它很可能是第一家进入基因治疗市场的公司。

spark therapeutics 公司联合创始人凯瑟琳·海伊(katherine high)在本周二举行的麻省理工 emtech 大会上表示，他们将在明年推出第一款基因治疗产品：spk-rpe65。用于治疗眼部基因突变导致的失明。目前，还没有任何药物可以治疗这些被称之为遗传性视网膜营养不良的疾病。

spark therapeutics 公司计划在2017年年底完成向fda申请。如果明年获得批准，它将是在美上市的首个用于治疗遗传性疾病的基因治疗产品。在这之前已有其他两家公司开发的基因治疗产品在欧洲获批。其中一种是可治疗脂蛋白脂酶缺乏症(lpld)的产品“glybera”， glybera 的制造商 uniqure 2015 年向fda 的申请上市却被驳回，fda要求其进行额外的临床试验以证明其治疗的有效性。

长久以来，基因治疗在临床方面不断遭遇失败，1999 年的一次实验治疗甚至导致患者出现并发症而死亡。海伊表示以前那些失败的案例，部分是由于动物模型没有充分暴露基因治疗的潜在故障所致。“你必须解决大量的问题，才能真正开始治疗发展，”凯瑟琳·海伊说道。“spark 在临床实验中已经通过 spk-rpe65 解决了这些问题。”

本周，该公司在美国眼科学会年会上展示了第三阶段的临床实验数据： 29 名几乎失明的患者在接受治疗后，有 27 人在一年后视力得到了提高，无人因为治疗出现严重不良反应。

治疗过程需要对患者在麻醉状态下进行 45 分钟的外科手术，术后 30 天内即可观察到视力变化。

凯瑟琳·海伊表示，“公司已经完成了试验，并且不计划在申请fda批准之前进行任何其他的测试 ，这表明了spark对通过fda审批的信心。”

spark 在2007 年便开始了spk-rpe65 的相关测试，并收购了一家在基因治疗实验方面有先进且安全方案的公司。与此同时，spark 也在开展血友病基因治疗研究，目前该项目已经取得了令人颇为乐观的结果。(孙欢/编译)
原文链接：gene therapy in u.s. is on track for approval as early as next year