罗氏多发性硬化症新药审批上市 年销售额将轻松突破20亿美元

　　瑞士制药巨头罗氏（Roche）免疫管线近日在欧盟和美国监管方面同时传来喜讯。欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）已受理单抗药物Ocrevus（ocrelizumab）治疗复发型多发性硬化症（RMS）和原发进展型多发性硬化症（PPMS）的上市许可申请（MAA）。美国方面，FDA已受理Ocrevus治疗RMS和PPMS的生物制品许可申请（BLA），同时授予优先审查资格并指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2016年12月28日。如果获得EMA和FDA获批，Ocrevus将成为首个也是唯一一个同时获批治疗2种类型多发性硬化症（RMS和PPMS）的药物。

　　ocrelizumab MAA和BLA的提交，是基于3项III期临床研究的积极数据，这些研究均达到了主要终点和关键次要终点。在RMS患者中开展的2项III期临床（OPERA I，OPERA II）的数据显示，与标准护理药物Rebif（商品名：利比，干扰素β-1a）相比，ocrelizumab能够更有效地预防病情复发并降低临床残疾进程，还能显著减少大脑MS病灶数量，在主要终点和关键次要终点均表现出显著优越性。在PPMS患者中开展的III期临床研究ORATORIO的数据显示，与安慰剂相比，ocrelizumab显著减少了残疾进展及其他疾病活动生物标志物。

　　ocrelizumab是一种静脉输注药物，6个月输注一次，每年只需输注2次，有望显著改善MS患者的依从性。如果获批，罗氏计划于2017年将Ocrevus推向市场，用于PPMS和RMS的治疗。PPMS是多发性硬化症（MS）的一种严重病程类型，自病程开始便持续恶化，无明显的复发或缓解期，预后最差。PPMS约占MS病例的10%，目前尚无任何药物获批治疗PPMS。RMS则是一种更常见类型的MS。

　　今年2月，FDA授予ocrelizumab治疗PPMS的突破性药物资格（BTD），使其成为MS领域首个获此殊荣的药物，有望满足PPMS治疗领域严重未获满足的医疗需求。

　　值得一提的是，ocrelizumab是罗氏涉足MS领域的首个产品，业界对ocrelizumab的临床疗效及商业前景都极为认同。之前，巴克莱银行分析师Geoff Meacham指出，与更常见的复发/缓解型多发性硬化症（RRMS，约占MS病例的85%）相比，原发进展型多发性硬化症（PPMS）的治疗要远困难的多。Geoff Meacham预计，单单在PPMS治疗领域，ocrelizumab的年销售额将轻松突破10亿美元。医疗市场调研公司EvaluatePharma则预测，ocrelizumab到2020年的年销售额将达到27亿美元。

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一、多发性硬化的概述

　　多发性硬化(MS)是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。本病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑，陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑，以多发病灶、缓解、复发病程为特点，好发于视神经、脊髓和脑干，多发病于青、中年，女性较男性多见。