美国fda授予shire罕见血液病药物shp655快速通道地位

　　英国制药公司shire近日宣布，美国fda已授予实验性药物shp655（重组adamts13）治疗遗传性血栓性血小板减少性紫癜（http）的快速通道地位，该病是一种超罕见的、急性、危及生命的凝血障碍，目前尚无任何药物获批，因此该领域存在着远未满足的医疗需求。

　　fda的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决严重未获满足的医疗需求。

　　目前，shire公司正在开发shp655用于治疗http的急性发作。http是一种罕见的危及生命的血液凝血疾病，患者体内血管性假血友病因子（vwf）裂解蛋白酶adamts13存在先天不足，该酶的缺乏可导致相关脏器微脉管系统内发生凝血。急性发作时若不及时治疗，死亡率接近90%。adamts13是一种酶，切割参与血液凝固的血管性假血友病因子（vwf）蛋白。目前，全球大约有3000-4000例http患者，尚无获批的治疗方案。

　　如果获批，shp655将成为全球首个重组adamts13酶替代疗法。shire已计划启动一项全球iii期临床试验，评估shp655用于严重遗传性adamts13缺陷患者，治疗和预防急性ttp事件的疗效和安全性。