FDA授予礼来/阿斯利康阿尔茨海默氏症药物口服BACE抑制剂AZD3293快车道地位

　　2016年08月24日讯 阿斯利康（AZN）和礼来（Eli Lilly）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服BACE抑制剂AZD3293治疗阿尔茨海默氏症（Alzheimer’s disease，AD）临床开发项目的快速通道地位（Fast Track designation）。目前，AZD3293正处于III期临床开发，调查用于早期阿尔茨海默氏症（AD）的治疗。FDA的快速通道项目旨在促进针对严重疾病的药物开发和快速审查，以解决严重未获满足的医疗需求。

　　除了继续推进II/III期AMARANTH临床试验之外，阿斯利康和礼来也已宣布计划启动AZD3293第二个III期临床研究DAYBREAK-ALZ，该研究在轻度阿尔茨海默病性痴呆（Alzheimer’s dementia）患者中开展，将评估AZD3293的疗效和安全性，患者招募工作将于2016年第三季度启动。

　　阿尔茨海默氏症（AD）是当今临床治疗领域所面临的最大挑战之一。BACE抑制剂是一个新的药物类别，根据已取得的临床数据来看，该类药物有望为阿尔茨海默氏症的临床护理带来一场革命。目前，美国制药巨头默沙东是BACE抑制剂研发领域的全球领导者，该公司眼下正在大型安慰剂对照II/III期临床中对其BACE抑制剂MK-8931进行评价，首批III期临床数据预计将于2017年左右获得。而就在上周，日本药企卫材和合作伙伴百健开发的BACE抑制剂E2609也获得FDA批准进入III期临床开发，调查治疗早期阿尔茨海默氏症的疗效和安全性。

　　AZD3293是一种口服β-淀粉样前体蛋白裂解酶（BACE）抑制剂，目前正调查用于早期阿尔茨海默氏症（AD）的治疗。众多专家认为，在疾病的早期给予药物治疗，可能是成功治疗AD的关键。AD疾病特征是淀粉样蛋白斑块（由β淀粉样蛋白组成）在大脑中积累。BACE是与β淀粉样蛋白形成相关的蛋白酶，抑制BACE，有望阻止淀粉样蛋白斑块的形成，并最终减缓疾病的进展。AZD3293是一种口服强效选择性小分子BACE抑制剂，在I期研究中，已被证明能够显著且呈剂量依赖性地降低阿尔茨海默氏症患者和健康志愿者脑脊液中β淀粉样蛋白的水平。

　　阿斯利康和礼来于2014年达成战略联盟，合作开发及商业化AZD3293（或称LY3314814）。根据协议条款，礼来将支付阿斯利康高达5亿美元的开发、监管里程碑款项，双方将平摊AZD3293的研发和商业化成本，也将平分该药的全球净收入。礼来将领导临床试验，并与阿斯利康神经科学创新单元的科学家合作，阿斯利康则负责AZD3293的生产。今年4月初，AZD3293正式进入III期临床开发。

　　阿尔茨海默氏症（AD）是一种进行性发展的致死性神经退行性疾病，临床表现为认知和记忆功能不断恶化，日常生活能力进行性减退，并有各种神经精神症状和行为障碍。阿尔茨海默氏症是最常见形式的老年痴呆症，约占老年痴呆症病例的60%-80%。根据阿尔茨海默氏症协会数据，目前全球范围内约有4400万人患有老年痴呆症，每年的医疗费用已达到2000亿美元，鉴于当前AD治疗选择仅限于疗效欠佳的对症治疗药物，AD患者总数预计将在2030年达到7500万，在2050年达到1.35亿，治疗费用更将达到12000亿美元。