csl behring a型血友病新药afstyla获批准

近日，据外媒报道，血浆蛋白生物制剂疗法的全球领导者杰特贝林公司开发的一款血液病治疗药物afstyla获得澳大利亚药品管理局（tga）批准，用于a型血液病患者的治疗。

afstyla是首个也是唯一一个获批治疗a型血友病的单链凝血因子产品，该药具有非常卓越的治疗出血和预防出血效果，适用于：（1）常规预防性治疗，预防或减少出血事件的频率；（2）控制和预防出血事件；（3）围手术期管理。由于其对血管假性血友病因子（vwf）具有极强的亲和性，因而具有更高的分子稳定性和更长的疗效持续时间。尤其值得一提的是，在临床研究中，a型血液病患者接受每周2-3次afstyla预防性治疗，实现了中位年化出血率（asbr）为零的强大疗效。研究中，afstyla的耐受性良好，无一例患者因不良事件停止治疗。

血友病是一组遗传性凝血功能障碍的先天出血性疾病，其共同特征是活性凝血酶生成障碍，凝血时间延长，终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血，尤其是在肌肉、关节以及内脏。血友病主要分为a、b、c三型，a型血友病是一种x染色体连锁的凝血因子viii量和分子结构异常引起的隐性遗传性出血性疾病，多发于男性，该病通常是由体内viii因子缺乏引起，可引起关节点的反复出血，从而导致关节严重受损。

afstyla是一种新型重组单链人凝血因子viii产品，每周注射2-3次，适用于所有年龄段的a型血有病患者。在美国，afstyla已于2016年5月获fda批准上市。目前，afstyla正在接受包括瑞士在内的其他国家的监管审查。

当前，重度a型血液病患者需要接受每隔一天或每周三次预防性治疗，大约82%的患者转向afstyla预防性治疗后，能延长给药间隔，同时能减少所需的预防性治疗注射次数，并且不影响出血事件控制。根据澳大利亚出血性疾病登记处（nba，2015）的数据，在澳大利亚有2158例a型血液病患者，其中640例为重度a型血液病。afstyla在澳大利亚的上市，将极大地提高该国a型血有病患者群体的生活质量。

afstyla的获批，是基于affinity临床开发项目的数据，该项目包括从i期至iii期临床研究，评估了afstyla治疗重度a型血液病儿科患者和成人患者（1岁至61岁）的疗效和安全性。数据显示，afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand treatment）均表现出卓越的预防出血和止血功效，在2种给药方案中，afstyla的用药剂量均较低，同时具有非常好的安全性，患者接受长期的afstyla预防性治疗后，其体内未检测到针对afstyla的抑制剂。