amicus therapeutics法布里病新药galafold获英国nice支持批准

2017-05-24 11:01 来源:网友分享

  英国国家卫生与临床优化研究所(nice)发布指南草案,支持将制药公司最新获批的罕见病药物galafold用于英国国家卫生服务系统(nhs),用于罕见性遗传病法布里病(fabry disease)的治疗。据悉,galafold的治疗成本为每例患者每年支出21万英镑。nice表示,amicus公司需要提供保密的折扣,才会最终批准。

  法布里病(fabry disease)是一种罕见的x连锁遗传性疾病,缺陷基因位于x染色体长臂上。该病是由于α-半乳糖甘酶基因缺陷,造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积,进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出现,最显著的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。除此之外,下腹部与大腿间的皮肤出现皮疹,出汗减少,角膜呈现辐射状或螺旋状浊斑。

  随着年龄增长,患者最终会出现不可逆转的器官损伤、进行性肾脏和心脏疾病、脑血管病变,最后进展为肾脏衰竭、心脏合并症、早发性中风,可能需要进行透析、肾移植、植入心脏起搏器治疗。

  galafold是一种口服、小分子药物,旨在细胞合成α-半乳糖苷酶a(alpha-gal a)酶时对其进行结合,帮助其正确折叠,改善其功能。据估计,在英国有855例法布里病患者,其中大约140例 适用于galafold治疗。

  在欧盟,galafold于今年5月底获欧盟委员会(ec)批准。美国方面,galafold于去年9月被美国食品和药物管理局拒绝批准。

部分文章源于网友分享,本站尊重原创,如有侵权,本站将在第一时间予以删除。
药界动态 实时聚焦 行业新闻 热点推荐
快问号
  • 宝宝护士权威的孕育资讯,帮助家长呵护宝宝健康
  • 医说健康为您讲解人们最关心的健康养生话题,让您轻松掌握健康养生小常识。
  • 葩姐减肥肥肉三层非一日之功,葩姐教你用正确的方法迈出减肥第一步!
  • 揭秘君谣言似妖,小倩姥姥。辟谣除妖,不在山高
  • 漫说健康用漫画阐述健康,让医学也能性感起来!
曝光平台