Amicus Therapeutics法布瑞氏症药物Galafold获欧盟批准

　　2016年6月1日讯 Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息，其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准，这是继去年秋季Galafold被FDA拒绝之后注入的一支强心剂。

　　Amicus Therapeutics表示，公司已经在筹划为德国市场供货事宜，欧洲的其它国家也在该药物第一批商业推广的范围内。据悉该药物获批的消息一经发布，Amicus的股价大涨7%，符合此前分析师的预计。

　　追溯到去年10月份，Galafold在美国审批方面遭遇了严重挫折，后来经过缜密的讨论分析，Amicus Therapeutics的管理团队认为他们对Galafold的审批工作过于自信，造成了许多不足，这是导致Galafold被FDA拒绝的主要原因。随后Amicus Therapeutics针对已经得出的临床试验数据做出了更多的分析和补充，并且设计和实施新试验，以重新获得FDA的认可。当然这造成Galafold在美国上市严重推迟。

　　Amicus Therapeutics已经是成立了15年的生物技术公司了，总部位于美国新泽西，多年以来经历非常坎坷。2012年，Amicus Therapeutics的一项关键临床试验失败，随后葛兰素史克与其解除了合作关系。这次Galafold在欧洲获批或许可以一定程度上逆转公司这些年发展的不利局面。Amicus Therapeutics目前致力于Galafold在美国以外市场的审批工作，并筹划下一阶段继续进军美国市场。

　　法布瑞氏症（Fabry disease）是X染色体缺陷的遗传疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷，造成溶酶体内酰基鞘鞍醇三己糖堆积，进而引发心脏、肾脏、脑血管及神经病变。临床症状通常在儿童与青少年期开始出现，最显着的症状是间歇性的肢体末端疼痛与感觉异常。除此之外，下腹部与大腿间的皮肤出现皮疹，出汗减少，角膜呈现辐射状或螺旋状浊斑。随着年龄增长，在成人时期出现肾脏、心血管、脑血管病变，最后进展为肾脏衰竭、心脏合并症、早发性中风。另外，部份的患者会呈现肠胃道不适的症状。

　　Amicus Therapeutics的CEO John Crowley表示，Galafold的获批意味着公司在罕见病方面的工作获得认可，并为法布瑞氏症患者提供了新的用药选择。