柳暗花明，Exelixis肾癌药物cabozantinib获时隔两年终获FDA批准

　　2016年4月28日讯 两年前，Exelixis的口服抗癌药cabozantinib临床试验遭遇失败，前途未卜；两年后，cabozantinib终于在肾细胞癌适应症方面收获FDA批文，可谓是一波三折。

　　Cabozantinib的商品名为Cabometyx，FDA批准用于接受过抗血管生成治疗的晚期肾细胞癌患者的二线治疗。

　　这次获批主要是基于一项名为Meteor的III期临床试验数据。在这项针对肾细胞癌的二线治疗临床试验中，cabozantinib与诺华的Afinitor的无进展生存期各为7.4个月和3.8个月，几乎是后者的两倍，达到了临床试验的主要终点。与竞争对手相比，cabozantinib的客观缓解率也显著提高。此外，二月份发布的试验数据显示，cabozantinib延长了患者的总生存期（这是肿瘤药物临床试验的金标准），达到了临床试验的次要终点。接受cabozantinib治疗的患者的总生存期为21.4个月，而Afinitor组为16.5个月，在总生存期方面具备显著差异。

　　2012年，Cabozantinib获得FDA批准用于不可手术切除的恶性局部晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）的治疗，此后Exelixis一直寄希望于扩大适应症。然而后来cabozantinib在一项大型的前列腺癌III期临床试验中未能达到主要终点，导致Exelixis的销售额遭受巨大损失，直接裁员70%。Exelixis孤注一掷，将所有希望押注在肾癌适应症上。

　　甲状腺髓样癌（MTC）每年的患病人数只有几百人，这对cabozantinib这一投入巨大研发成本的抗癌药而言显然杯水车薪，这导致过去几年中cabozantinib创造的销售额显得十分黯淡。然而这次在肾细胞癌适应症中获批彻底扭转了这一尴尬局面，美国有17000名可治疗的肾细胞癌患者，而世界范围内有37000名左右的肾细胞癌患者。

　　此番获批对法国药企Ipsen而言也是一个好消息，上个月Ipsen与Exelixis达成8.55亿美元的协议，并支付了2亿美元的预付款，获得Cabometyx在美国、加拿大和日本以外地区的专利权。

　　据悉，Cabometyx还处于肝细胞癌适应症的III期临床试验阶段，预计将于明年公布数据。Ipsen承诺若该适应症获批，将支付另外5000万美元的里程金。Exelixis有望获得5.45亿美元的里程金以及Ipsen未来Cabometyx销售额的26%作为专利费。