再遭重创 Shire肝病新药SHP625临床研究失败

　　2016年5月3日讯 爱尔兰制药巨头Shire公司最近很不开心！公司开发的肝病新药SHP625在一项治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的临床二期研究中再遭滑铁卢。而这一切就发生在公司2亿6千万美元收购Lumena医药公司未果的数月之后。值得注意的是，SHP625前身正是Lumena公司的LUM001。

　　PSC是一种罕见慢性肝病，患者的胆管由于炎症等原因而变小，并最终导致肝功能衰竭。此次临床研究数据显示，该药物的相容性和安全性与之前数据保持一致，此外患者血清胆酸水平显着降低。然而，在最关键的一项指标--血清碱性磷酸酶指标上，SHP625未能达到预期目标。这也导致此次临床研究宣告失败。

　　而就在一年前，SHP625在有20名患有阿拉吉欧综合症儿童参与的临床二期研究中也宣告失败。这些结果无疑重重打击了公司对SHP625的信心。公司表示将分析该药物的全部数据以决定SHP625未来命运。

　　此前，有分析人士认为，该药物将有望成为Shire旗下又一畅销药物。而Shire公司于2014年收购Lumena公司时，SHP625曾被认为是这笔收购案中最重要资产之一。

　　然而，时过境迁，最终Shire公司在数月之前向Lumena公司支付了9000万元分手费后停止了和后者的收购交易。但公司仍然在进行这一药物的临床研究。目前，研究人员还在测试该药物治疗原发性胆汁性肝硬化以及进展性家族性肝内淤积性黄疸等疾病。

　　此外，具有相同机制的SHP626（LUM002）目前也在进行一项治疗非酒精性脂肪肝（NASH）的临床一期研究。该疾病市场规模被认为将达到400亿美元之多。

　　原发性硬化性胆管炎简介

　　原发性硬化性胆管炎（primary sclerosing cholangitis，PSC）是一种慢性肝胆疾患，其特征为胆道系统弥漫性炎症和纤维化导致胆管变形，并常有多处狭窄。病情呈进行性发展，最终导致胆管阻塞、胆汁性肝硬化和肝衰竭。 Hoffman于1887年首次报道该病，其后陆续有报道。以前多依据开腹手术病理检查得以确诊。虽有多种学说提出，但病因一直不明。自20世纪70年代由于ERCP和PTC的开展和广泛应用，本病的术前诊断及发现率明显提高，发病机制、临床表现、治疗及预后等方面的研究也逐渐深入。