RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

　　2016年10月07日讯 著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响，公司股价暴跌41%，RNAi疗法再受重创。

　　此次，总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示，其数据分析委员会（DMC）告知管理层，认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临床研究共有206名患者参与，然而目前已经有18名患者因心脏方面问题而死亡。经过对比，治疗组患者死亡率明显高于对照组患者。但委员会同时也强调目前并不能确定患者死亡的直接原因。Revusiran被认为是公司未来的希望之星，此次结果给了Alnylam一记重击。

　　公司CEO John Maraganore强调受试者安全第一，因此公司立刻停止了revusiran所有剂量组的治疗并开始分析现有的研究数据分析原因。但他同时强调，目前并不清楚出现这一异常死亡的具体原因。同时，他还表示因为此次研究中的受试者大部分为身体虚弱的老人，这些患者平时需要服用其他多种药物，因此这也为此次原因分析带来困难。

　　不过公司同时还强调，此次revusiran临床研究的中止并不会影响公司另外一种RNAi疗法patisiran治疗hATTR淀粉样变性伴随多发性神经病变的临床III期研究。公司表示，事件发生后，公司研究人员立刻检查了该临床研究的数据，结果显示patisiran并未出现类似现象。

　　作为人类对抗疾病最有前景的临床疗法之一，RNA疗法近几年来一直命途多舛。在这一疗法普及前，其安全性还亟待业界解决。此次Alnylam公司的安全事件无疑又给其前景蒙上了一层阴云。