FDA授予强生/艾伯维抗癌药Imbruvica治疗慢性移植物抗宿主病（cGVHD）的突破性药物资格

　　2016年6月30日讯 上周末，美国食品和药物管理局（FDA）授予Incyte和诺华合作开发的抗癌药Jakavi（ruxolitinib，鲁索替尼）治疗急性移植物抗宿主病（aGVHD）的突破性药物资格（BTD）。而本周，FDA授予强生（JNJ）和艾伯维（AbbVie）合作开发的抗癌药Imbruvica（ibrutinib，依鲁替尼）治疗一线或多线系统疗法治疗失败的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的突破性药物资格（BTD），同时FDA还授予了Imbruvica治疗cGVHD的孤儿药地位（ODD）。这也是Imbruvica首次荣获治疗除血液系统恶性肿瘤之外的适应症的BTD或ODD，之前Imbruvica在血液系统恶性肿瘤领域已斩获3个突破性药物资格。目前，在临床实践中，尚无获批的药物或建立护理标准专门适用于一线皮质类固醇治疗失败且需要额外疗法的cGVHD患者群体。

　　移植物抗宿主病（GVHD）是由于移植物的抗宿主反应而引起的一种免疫性疾病，是异基因造血干细胞移植的主要并发症和造成死亡的主要原因。GVHD患者最常见的受累器官为皮肤、胃肠道和肝脏。目前，尚无获批治疗GVHD的药物。临床上，大多数患者采用糖皮质激素（glucocorticoids）治疗，这是一类类固醇药物，但许多患者对该类药物无响应。

　　Imbruvica最初由强生与Pharmacyclics公司共同开发，之后，强生在去年3月计划以超过170亿美元收购Pharmacyclics，但却被艾伯维以210亿美元成功抢婚。通过此次收购，艾伯维获得了这款“钱”途无量且与自身肿瘤学管线完美互补的突破性抗癌药Imbruvica在美国市场的销售权，该药在美国监管方面先后获得了突破性药物资格、优先审查资格、加速批准及孤儿药地位。

　　截至目前，Imbruvica在美国监管方面治疗血液系统恶性肿瘤已获批6个适应症。此次FDA授予Imbruvica治疗cGVHD的突破性药物资格（BTD），是基于一项Ib/II期临床研究的数据。该研究显示，根据美国国立卫生研究院（NIH）共识缓解标准，Imbruvica在减少cGVHD表现出早期的临床活性。初步数据已在第42届欧洲血液和骨髓移植协会（ESBM）年会和第51届美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

　　Imbruvica（ibrutinib）是一种首创的口服布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过抑制肿瘤细胞复制和转移所需的BTK发挥抗癌作用。Imbruvica能够阻断介导恶性B细胞不可控地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。在临床试验中，Imbruvica单药及组合疗法针对广泛类型的血液系统恶性肿瘤展现出了强大的疗效，包括慢性淋巴细胞白血病（CLL）、套细胞淋巴瘤（MCL）、Waldenstrom巨球蛋白血症（WM）、弥漫性大B细胞淋巴癌（CLBCL）、滤泡性淋巴瘤（FL）、多发性骨髓瘤（MM）及边缘区淋巴瘤（MZL）等。