Shire儿童短肠综合征药物Restive获欧盟委员会批准

　　2016年7月12日讯 近日，英国罕见病制药巨头Shire产业管线收获一则重大利好消息，其儿童短肠综合征（short bowel syndrome，SBS）药物Restive获得欧盟委员会批准。

　　短肠综合征是由于不同原因造成小肠吸收面积减少而引起的一个临床症候群，多由广泛小肠切除、小肠短路手术造成保留肠管过少，从而导致患者营养吸收障碍、腹泻等症状，严重时甚至可以危及生命。成人的短肠综合征主要是由于肠系膜血管栓塞或血栓形成以及急性肠扭转导致大范围小肠切除，而儿童的主要病因则是先天性的小肠闭锁、小肠异位扭转等。患者急性期的主要症状为腹泻、电解质丢失等，目前的主要治疗方法为手术增加肠吸收面积或减慢肠运输时间（延缓食糜排空），以增加小肠的吸收能力。

　　Restive （teduglutide）是一种胰高血糖素样肽-2（ glucagon-like peptide-2，GLP-2）类似物，最早于2012年获得欧盟委员会批准，用于因手术切除大段小肠而导致短肠综合征的成人患者，此次获批，成功地扩大了该药物的适应症及适用人群。

　　欧盟委员会批准Restive （teduglutide）用于一岁及以上短肠综合征患儿的治疗，此次批准是基于一项为期12周的开放标签、多中心的临床试验，在42名受试者中验证该药物的安全性、药代动力学以及有效性。

　　数据表明，采用0.05 mg/千克/天以及0.025 mg/千克/天两种剂量Restive （teduglutide）治疗的患儿，12周后依靠静脉滴注获取营养的补液体积减少，并且依靠肠道吸收获取营养的补液体积增加，表明该药物一定程度上能够改善短肠综合征的症状。安全性方面，试验中无死亡病例报道，无严重药物相关不良事件，亦无患者因不良事件退出治疗。该药物的获批，为Shire的罕见病产业管线的扩大注入了新的动力。

　　短肠综合征简介

　　短肠综合征（short bowel syndromle）是指广泛小肠切除（包括部分结肠切除）术后，残留的功能性肠管不能维持病人营养需要的吸收不良综合征。临床以严重腹泻、体重减轻、进行性营养不良和水、电解质代谢紊乱为特征，影响机体发育，致死率较高。目前主要采用营养支持和小肠移植治疗方法，但疗效不能肯定，病人生存质量仍取决于剩余的小肠长度及其功能状态。