武田多发性骨髓瘤创新药物Ninlaro获加拿大批准

　　2016年08月10日讯 日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，加拿大卫生部（Health Canada）已批准口服蛋白酶体抑制剂Ninlaro（ixazomib）联合来那度胺（lenalidomide）和地塞米松（dexamethasone），用于既往接受过至少一种疗法的复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者的治疗。据估计，在加拿大大约有7500例多发性骨髓瘤患者。此次批准，使Ninlaro成为加拿大首个也是唯一一个获批用于R/R MM群体的口服蛋白酶体抑制剂。

　　之前，加拿大卫生部已授予Ninlaro治疗R/R MM的优先审查资格。Ninlaro的获批，主要基于关键性III期TOURMALINE-MM1研究的数据。该研究结果表明，Ninlaro联合来那度胺及地塞米松显著延长了R/R MM患者的无进展生存期（PFS：20.6个月 vs 14.7个月），同时具有可管理的药物安全属性。

　　Ninlaro是全球首个口服蛋白酶体抑制剂，能够阻断多发性骨髓瘤细胞的酶，进而阻碍其生长及生存的能力。在美国，Ninlaro于2015年11月获FDA批准，成为该机构在2015年度批准的第3个多发性骨髓瘤创新药物。不过遗憾的是，在欧盟，Ninlaro于今年5月惨遭欧盟CHMP拒绝。目前，Ninlaro在其他国家的监管审查正在进行中。

　　近年来，尽管多发性骨髓瘤在临床治疗上已取得很大进步，但仍然是一种棘手的疾病，患者迫切需要更多的治疗选择。Ninlaro+来那度胺+地塞米松，这种全口服三联疗法对复发性和/或难治性多发性骨髓瘤（MM）群体而言是一种有效的、可耐受的口服治疗方案，将帮助满足该领域存在的医疗需求。

　　多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）是一种浆细胞癌，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，一组浆细胞（或骨髓瘤细胞）转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的症状。多发性骨髓瘤属罕见癌症，每年新发病例在美国约为20，000人、全球约为114，000人。