喜讯：Kite制药CAR-T疗法治疗非霍奇金淋巴瘤临床试验疗效显著

　　Kite Pharma（KITE）股价今天上午飙升超过15％，该公司宣布其CAR-T候选药物axicabtagene ciloleucel（KTE-C19）在一项关键研究中达到了主要终点。

　　试验结果将可能使得Kite抢在其他CAR-T竞争对手之前寻求美国FDA批准，尤其是瑞士Novartis（NVS）公司。 Kite还计划在今年晚些时候在欧洲寻求其CAR-T治疗的批准。

　　Axicabtagene ciloleucel正在侵袭性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者中进行研究。 Kite表示，ZUMA??-1研究显示，接受单次输注药物的101例患者中，82％的患者肿瘤缩小了一半。同时，研究结果表明CAR-T治疗对于多种类型侵袭性NHL的患者群体有效，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL），原发性纵隔B细胞淋巴瘤（PMBCL）以及转化性滤泡淋巴瘤(TFL)。

　　根据研究数据，一次输注6个月后，41％的患者获得了阳性肿瘤反应，而36％的患者达到完全缓解。 总生存期估计为6.6个月，但Kite表示，迄今为止超过一半的患者在输注近9个月后仍然存活。

　　Kite临床开发高级副总裁Jeff Wiezorek在一份声明中表示：“这些axicabtagene ciloleucel数据结果非常好，并表明超过三分之一的难治侵犯袭性NHL患者在单次输注axicabtagene ciloleucel后可能被治愈。 “ZUMA-1研究建立在Steven Rosenberg博士和国家癌症研究所及我们的ZUMA-1临床试验研究者的支持和承诺的基础上，他们相信CAR-T治疗可能改变癌症治疗的模式“。

　　该研究的首席研究员和佛罗里达州Moffitt癌症中心免疫细胞治疗项目研究主任Frederick Locke表示，“Kite的研究结果表明，axicabtagene ciloleucel可能成为难治侵犯袭性淋巴瘤患者的新标准治疗“。

　　虽然这些数据是积极的，但治疗仍存在一些问题。有三例与研究相关的死亡，两例被证实与Kite的axicabtagene ciloleucel相关的死亡病例分别是嗜血细胞性淋巴组织细胞增多症和心脏骤停。第三例肺栓塞死亡被认为与试验不相关。此外，最常见的3级或更严重的不良事件包括贫血（43％），中性粒细胞减少（39％），嗜中性粒细胞计数减少（32％），发热性中性粒细胞减少（31％），白细胞计数减少（29％），血小板减少症（24％），脑病（21％）和淋巴细胞计数减少（20％）。

　　嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（CAR-T）是T细胞在实验室中经基因工程改造以识别细胞中的特异性抗原，然后施用于癌症患者。如果一切都按计划进行，CAR-T细胞应该在体内繁殖并靶向抗原以消除威胁。 Axicabtagene ciloleucel是一种实验性疗法，其中将患者的T细胞经基因工程改造以靶向抗原CD19以杀死癌细胞，CD19是一种在B细胞淋巴瘤和白血病细胞表面上表达的蛋白质。美国FDA已经为axicabtagene ciloleucel颁发针对弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、转化滤泡淋巴瘤(TFL)和原发性纵隔B细胞淋巴瘤(PMBCL)的突破性疗法认定,欧盟已准许CAR-T疗法治疗难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）进入优先药物（PRIME）审批计划。