多篇文章详细解读如何利用基因疗法来攻克癌症

　　2016年09月27日讯 基因治疗是指将外源正常基因导入靶向，以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

　　基因疗法，治好“不可治愈”癌症

　　近日，英国研究者采用一种基因疗法，成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩，成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。

　　该患儿名为Layla Richards，在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院（Great Ormond Street Hospital）接受治疗，该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后，Layla已经摆脱癌症，在家里恢复得不错。医生认为她的治疗结果是“简直就是一个奇迹”，专家也表示这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。

　　Layla被诊断出癌症时只有14周。就在断奶不久之后，她出现了心跳加快的症状。血液检测证实Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种，这是儿童白血病最常见的形式。

　　医生对她进行了数轮化疗，随后又进行了骨髓移植治疗，企图帮助她摆脱癌症，但七周之后，家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。

　　医生告诉Layla的父母，已经没有任何方法可以挽救Layla了，并且建议临终关怀。但是Layla的母亲Lisa Foley表示不想放弃，要求医生尝试一切方法，即使是从没有在人身上试验过的方法。随后，医院专家告诉这家人，他们正在开发一项新的试验性疗法。

　　“自杀式基因疗法”杀死前列腺癌细胞

　　来自美国休斯顿卫理公会医院的研究人员进行了一项长期临床研究，研究结果表明放射治疗结合"自杀基因治疗"技术可以为前列腺癌病人提供安全有效的治疗。"自杀式基因治疗"技术通过对前列腺癌细胞进行基因修饰使得癌细胞向病人免疫系统发送信号实现"自杀"过程。相关研究结果发表在国际学术期刊Journal of Radiation Oncology上。

　　共有66名前列腺癌病人参与了1999年到2003年间的II期临床研究，研究人员将参与者分为两组，其中一组病人的肿瘤细胞只存在于前列腺组织，研究人员将该组命名为Arm A，这些病人只接受放射治疗，而另外一组病人携带更具侵袭性的前列腺癌细胞，研究人员将该组命名为Arm B，这组病人要同时接受放射治疗和激素治疗。Arm A组内的病人在研究过程中接受了两次试验性基因治疗，而Arm B组的病人接受了三次基因治疗。

　　新型基因疗法或可有效抑制癌症转移

　　癌细胞在机体中扩散被称之为癌症转移，其实引发乳腺癌患者死亡的主要原因；近日，一项刊登于国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自MIT的研究人员开发了一种新型的基因疗法，该疗法或有望抑制乳腺癌发生转移。文章中，研究者利用microRNAs来控制癌症转移，microRNAs分子是一种能够调节基因表达的小型非编码RNA分子。

　　据研究者Natalie Artzi介绍，这种新型疗法能够结合化学疗法，在癌症扩散之前治疗早期阶段的乳腺癌；我们的想法是，如果癌症在早期阶段能够被诊断出来，除了利用化疗来治疗原发性肿瘤外，利用特殊的microRNAs分子进行治疗或许也是一种不错的选择，研究者的目的就在于抑制引发癌症转移的癌细胞发生扩散。通过microRNAs进行的基因表达的调节被认为在抑制癌细胞发生扩散上扮演着重要作用；近来研究者通过研究发现，这种基因表达调节的干扰，比如称为单核苷酸多态性（SNPs）的遗传改变或许对于基因表达的水平有着明显的影响，而且还会引发患癌风险的增加。