如何利用基因疗法来治愈癌症

　　2016年09月27日讯 近年来从事癌症研究的科学家们也相继不断开发出治疗癌症的新型基因疗法，而且也取得了一定的可喜成绩，比如今年5月份刊登在国际杂志Oncotarget上的一项研究报告中，来自意大利的研究人员就发现，利用基因疗法或许可以很好地对抗恶性胶质瘤，这对于开发治疗恶性胶质瘤的新型疗法或提供了新的希望。

　　基因疗法帮助治疗癌症

　　据报道，目前一种新的基因疗法已能帮助患癌症的狗延长寿命，专家估计下一步这种新的基因疗法将用于人类，帮助治疗癌症病人甚至可以实现人类的“长生不老”。

　　美国著名的德克萨斯伍德兰兹 VGX Pharmaceuticals Inc.制药公司首席研究员德勒吉亚·奥克利医学博士称，这种新基因疗法最直接的作用是减轻癌症带来的并发症，增强病人的肌肉力量和改善病人不断减轻的体重与贫血。专家指出，50%以上的癌症患者都会产生这些并发症，通常病人会出现食欲不振和疲劳、肌肉无力、体重减轻。由于无法获得更多的营养，所以癌症病人的存活率不断下降，新的基因疗法正是以此为突破口，采用特定的治疗目标，先降低并发症的影响然后再提高病人的存活率。

　　研发人员德勒吉亚·奥克利医学博士说：“我们的基因疗法可以欺骗人体内的癌症细胞，在人体内自然产生一些生长激素，这些激素可以恢复患者的肌肉功能，并且抵抗癌症带来的并发症。”专家介绍称，这种疗法使用了一种滤毒性DNA分子，被称为质粒。质粒是一种染色体外的遗传物质，能够编码控制生长激素的释放（简称GHRH）。这种质粒可以刺激内源性生长激素和另一生长物质胰岛素生长因子·1 （IFG·1）产生合成作用，对于普通人来说，质粒所产生的生长激素可以有效的减缓人体代谢衰老和防止人体器官的衰竭，从而实现“长生不老”。

　　新型癌症疗法基于基因修复机制

　　近日，来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段，相关研究发表于国际杂志PNAS上，研究人员表示，他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平，从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。

　　如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话，那么该研究或许就会增强放疗和化疗治疗癌症的效力，而这关键还在于促进“好”蛋白质-p53结合蛋白1（53BP1）的产生，以便可以抑制癌症。研究者Youwei Zhang说道，我们的研究发现或许可以帮助开发新型的基因疗法，来增加53BP1的产量从而杀灭癌细胞，目前我们正在设计增加53BP1水平的分子。

　　而本文研究还涉及DNA的修复，DNA的损伤是机体DNA化学结构的不规律改变而致，从而会损伤甚至杀灭细胞，而对DNA的致死性改变则是染色体中DNA双链的破碎，DNA双链的破碎往往是通过活性氧而引发。我们的机体可以产生两种修复路径，其中一种可以提供快速但不完整的修复，即将破碎的DNA链连接在一起，而第二种路径则是利用完整未受损伤的DNA链的信息来指导损伤细胞对破碎的DNA进行修复，文章中研究人员就揭开了一种名为UbcH7的基因在调节DAN双链损伤修复过程中的新型作用，剔除UbcH7后可以引发细胞中53BP1蛋白水平的增加。

　　利用CRISPR治疗癌症？

　　根据美国国家卫生研究院（NIH）的说法，美国重组DNA顾问委员会（Recombinant DNA Advisory Committee，RAC）下周将审查宾夕法尼亚大学申请首次利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗人类癌症的临床试验。利用CRISPR技术，科学家们能够准确地切割靶DNA。

　　这项临床研究将从癌症患者体内提取出免疫系统的T细胞。接着，研究人员将利用CRISPR对T细胞进行基因修饰，并将基因修饰后的T细胞灌注回病人体内，这样它们将靶向摧毁肿瘤细胞。

　　NIH科学政策副主任Carrie Wolinetz在一篇博客帖子中披露了这一审查信息。宾夕法尼亚大学正在开发的这种癌症免疫疗法旨在靶向攻击骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

　　CRISPR技术是在不到四年前开发出来的，但是已正在冲向临床应用。在此之前，一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Editas医药公司（Editas Medicine）说，它打算在2017年开展一项利用CRISPR治疗一种罕见的眼部疾病的临床试验。

　　相比之下，这项新申请提出的利用CRISPR对人T细胞进行基因编辑治疗癌症的临床试验有可能更早开展。宾夕法尼亚大学并没有立即对寻求评论的要求作出回应，而且开展这项临床研究的时间也不能够确定。

　　据报道，宾夕法尼亚大学寻求NIH批准利用CRISPR技术剔除T细胞中的两个基因：一个基因是PD-1，它是人体免疫反应的一种关键性的关闭开关，抑制T细胞攻击肿瘤的能力，因此若没有这个基因，T细胞可能就能够让逃避免疫系统检测的肿瘤细胞现形，无处遁逃，当然剔除这个基因也可能给病人带来新的风险；另一个基因是一种T细胞受体编码基因，它能够调动人体的天然防御进行自我保护。