白血病治疗新靶点或可避免严重副作用

　　他们发现的这种叫做Hhex的蛋白或可成为治愈急性髓系白血病（AML）的关键分子。相关研究结果发表在国际学术期刊Gene and Development上。

　　AML是一种极具侵袭性的血液癌症，并且发病突然，癌细胞生长迅速，病人的预后情况非常差。目前治疗AML的方法都存在非常严重的副作用。大约有四分之三的病人会在短时间治疗之后出现复发情况，病人的五年生存率只有大约24%。

　　在该项研究中，研究人员发现缺失Hhex蛋白能够阻止白血病细胞的生长和分裂，这种蛋白是导致AML细胞生长失控的一个关键因子。

　　研究人员表示，如果能够发现AML细胞如何越过正常的生长和分裂调控，将为新疗法的开发打开一个突破口。他们发现的Hhex就是一个非常具有吸引力的药物靶点，该分子在许多白血病细胞中存在过表达情况，对白血病细胞的生长非常重要，但是他们研究发现正常的血细胞并不依赖于该分子，这就意味着如果以Hhex为靶点开发靶向药物就不会对正常细胞产生毒副作用。与此同时，研究人员还指出许多存在Hhex过表达的AML病人都会产生不良后果，这更加表明Hhex可能是治疗AML的一个非常重要的靶点。

　　通过对机制进行研究，研究人员发现Hhex能够招募一些表观遗传因子影响生长调控基因的表达，有效抑制阻碍细胞生长的基因，导致白血病细胞重复产生并累积一些细胞损伤，进一步促进了AML的进展速度。

　　之前也有一些作用于表观遗传修饰的药物用于治疗AML，但是由于其作用靶点也参与正常血细胞功能，因此会引起严重的毒性作用。而与其它分子不同，Hhex只会调节一小部分基因，这些基因对于正常血细胞并非至关重要，这就为发现杀死AML细胞同时不会产生副作用的治疗药物找到了机会。

　　最后，研究人员表示他们希望能够对Hhex蛋白的关键功能区域进行进一步探索，并据此设计一些新药物用于治疗AML。