JAMA：临床试验数据使用OA平台的状况调查不容乐观

　　2016年03月31日讯 对临床试验报告偏倚的担忧激发呼吁更多的开放性数据分享。作为回应，多家药企公司给研究者开发了工具以获取病人水平的临床数据。然而，这些分享的临床数据是否以及如何使用的尚不清楚。

　　我们通过3个OA平台来评估有多少临床试验是向公众开放的。

　　这些平台的赞助商数据包括：葛兰素史克、阿斯特拉，勃林格殷格翰公司，卫材，礼来，诺华，罗氏公司，赛诺菲，武田，比利时化学联合会，ViiV医疗，强生，美敦力公司和百时美施贵宝。不同公司对可网上共享的临床试验政策不同，大多包括审查后的试验时间变化和公开的结果。

　　调查人员向平台提交一个研究方案，是首次审查试验请求可行性和完整性的计划书。接下来，由独立的专家或平台成员组成的委员会进行审查。委员会根据这个试验的科学价值和研究设计实现科学目标的可行性决定接受或拒绝此实验。之后会创建数据共享协议。每个平台都需要研究人员报告任何公开的出版物。

　　我们回顾了每个平台从一开始（始于2013年）到2015年12月31日签署同意书的方案，了解被接收的方案特征和发表的出版物。根据分析计划和研究设计将这些分析的主要目标进行分类。

　　结果：这些平台总共有3255个开放的临床试验，大多数是3期（44.3%），1期（23.6%），2期（18.3%），4期（12.7%），其他（1.1%）。提交了234个研究方案，177个经加工后符合原始需求。审查小组拒绝了177个中的12个，（6.8%），10个仍在审查中，4个退回。在154个成功提交的研究方案中，实现数据分享同意的有113个，来自17个国家，大多数是美国（n=61；54%），大多数研究都不是直接资助的（n=77；68.1%）。

　　每个研究方案临床试验请求的中位数是2（1-59，四分位差，1-6）。大多数临床方案请求的试验数据来自单个赞助商，29个（8%）来自超过1个单注上。只有505个试验（开放试验的15.5%）从未被请求过，356个3期试验。这些试验的分析目标各异，包括试验治疗效果的二次分析t （n?=?50; 44.3%） ，和疾病状态本身的分析（n?=?31; 27.4%） 。研究主要终点的证实很少见（n?=?5; 4.4%）。只有1个方案发表了研究。

　　尽管有超过300个临床试验在开放的数据平台向研究人员开放，但只有15.5%的被请求。大多数研究方案是非预先设定的亚组或应答的预测因子，而不是经过验证的研究结果。

　　临床试验数据未被充分利用的原因包括，缺乏这些资源的知识，可能是由于缺乏研究方案结果的出版物，或缺乏支持分析的赞助。检验试验的动机可能局限于未被发表研究的重分析。然而，这唯一一个发表的研究是验证性研究，得出了与原始文章相反的结果。

　　这个研究有局限性。我们关注了3个平台，却发现无法取得个人公司的分享数据。没有关于被拒绝的研究的细节数据。研究方案中的一些信息不完整，如赞助商或明确的分析计划。报告发表可能落后于网站的发布，我们单独调查了出版物。

　　平台设计提供病人个体数据的早期使用，增加了临床试验的透明度，但有局限性。应鼓励使用病人个体数据来验证临床试验的有效性。