FDA授予Celator公司白血病药物Vyxeos 突破性药物资格

　　2016年5月26日讯 美国食品和药物管理局（FDA）近日授予Celator Pharma公司纳米尺度抗癌药Vyxeos（又名CPX-351）突破性药物资格，该药开发用于急性髓性白血病（AML）及其他血液癌症的治疗。具体而言，FDA已授予Vyxeos用于治疗相关急性髓性白血病（therapy related AML，t-AML）和伴有骨髓增生异常变化的AML（AML-MRC）成人患者的突破性药物资格。

　　Vyxeos是一种以5:1比例配比的标准癌症药物阿糖胞苷（cytarabine）和柔红霉素（daunorubicin）组合疗法，2种药物封装在一个纳米尺度的递送载体。Celator公司表示，这种纳米递送载体可增强疗效，同时限制了单独服用每种药物的风险。

　　FDA授予Vyxeos突破性药物资格，主要基于一项关键性III期临床试验的强劲疗效数据。该研究在既往未接受治疗的（初治）高危AML年老患者中开展，数据显示，与标准的阿糖胞苷+柔红霉素（7+3）疗法相比，Vyxeos治疗使总生存期（OS）实现了统计学意义的显著改善，达到了研究的主要终点。研究中，Vyxeos治疗组中位生存时间为9.56个月，对照组（7+3）为5.95个月。此外，与对照组（7+3）相比，Vyxeos治疗组死亡风险降低31%，缓解率也具有统计学意义的显著改善。Vyxeos治疗组患者1年存活率达41.5%，2年存活率达31.3%，而对照组（7+3）1年存活率为27.6%、2年存活率为12.3%。Vyxeos治疗组60天全因死亡率为13.7%，对照组为21.2%。相关数据将在6月4日举行的2016年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。

　　基于该项研究的强效数据，Celator公司表示，将于今年第三季度向FDA提交Vyxeos的新药申请（NDA）。Celator是一家致力于肿瘤治疗的生物制药公司，该公司专有的技术平台CombiPlex能够合理设计并快速评价抗癌药物的组合，结合传统化疗与分子靶向药物，提供更强的抗肿瘤活性。CombiPlex通过体外识别组合药物的最有效协同摩尔比，同时在一种纳米尺度的药物递送复合物中固定这种摩尔比，使其在给药后能够维持这种优化的组合，确保这种摩尔比暴露于肿瘤组织，这种技术平台可解决常规组合方案的多个根本性弊端，以及组合药物开发所面临的固有挑战。

　　Vyxeos是Celator公司的先导化合物，这是一种纳米尺度的阿糖胞苷+柔红霉素制剂，目前已完成治疗急性髓性白血病（AML）的一项III期临床。此外，该公司也有几个药物处于临床开发：CPX-1，这是一种伊立替康+氟脲苷纳米脂质体制剂，目前处于I期临床治疗结直肠癌；CPX-8，一种疏水性的泰索帝纳米制剂，处于临床前阶段。最近，该公司扩大了CombiPlex平台的应用，纳入了分子靶向疗法。