Summit携手Sarepta开发新型杜氏肌营养不良药物

　　2016年10月06日讯 杜氏肌营养不良症（DMD）是许多罕见病药物公司竞相追逐的对象。不久前FDA批准了Sarepta公司开发的Exondys 51用于治疗特定基因突变型的DMD患者。这一决定引起了业内的广泛争议。现在有消息传出，Sarepta公司已经和英国的Summit公司签订合作协议开发治疗该疾病的新型疗法，整个合约协议最高达到5亿8千万美元之多。

　　此次获得Sarepta公司重视的是Summit公司旗下的抗肌萎缩蛋白调节剂管线，该管线中目前进展最快的是处于临床中期研究的ezutromid。按照协议规定，Sarepta公司将获得在欧洲市场的销售权，此外，公司未来还有权视具体情况优先获得该类产品在拉丁美洲的销售权。而Summit公司将保留在其他市场的权利。

　　Ezutromid是通过提高患者体内抗肌萎缩蛋白水平来治疗DMD，这种疗法不需要针对特定的基因突变型，因而可能具有更广阔的市场。而Sarepta公司刚刚获批的Exondys则是针对DMD患者群中带有特定突变类型的亚群患者的药物。因此，与Summit的合作将有助于加强Sarepta公司未来在该市场中地位。

　　按照协议，Summit公司将首先获得4000万美元的预付款，同时视药物的研发情况获得超过5亿美元的里程碑奖金。协议还规定，自2018年起，Sarepta和Summit将按照45%：55%的比例分担该类药物研发经费支出。

　　FDA九月份刚刚批准Exondys 51用于治疗因外显子51基因突变引起的DMD患者。然而有分析人士认为公司提交送审的临床研究数据过于薄弱，例如研究中仅有12名患者参与，且没有引入对照组。这一事件也引起了业界的广泛关注。

　　杜氏肌营养不良简介

　　杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病，主要发生于男孩。据统计，全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩，导致不便行走。大概在7岁到12岁时，会彻底丧失行走能力，通常到20多岁就会因为心肌、肺肌无力而死亡。目前针对该病，医学界尚无有效疗法。