罕见病pnh患者有望获得医疗保障援助

　　中华医学会血液学分会副主任委员、天津医科大学总院邵宗鸿教授在“罕见病中的罕见病―救助pnh患者的中国路线图”的媒体见面会上指出，pnh是一种极其罕见但却又严重危及患者生命的疾病，我国尚无有效针对pnh的治疗方案，患者只能依赖输血等支持治疗延续生命，时刻面临着多种并发症和死亡的威胁。应该尽快健全针对罕见病的医疗保障制度，至少能够把pnh患者的输血治疗费用纳入医保目录。

　　今年的2月28日是第六个国际罕见病日，在pnh（阵发性睡眠型血红蛋白尿症）病友之家主办、瑞颂医药科技咨询（上海）有限公司支持的媒体见面会上，北京协和医院韩冰教授还介绍说，目前发达国家已有了治疗pnh的药物，但因为每年需花费上百万的治疗费用，所以即便进入中国市场，患者也难以承担。，近两年来针对罕见病的医疗保障制度在我国部分城市加速推进，并有一些举措已被开展，但被覆盖的病种极少，因此针对罕见病的医疗保障制度的完善还有很长一段路要走。

　　国内现状：部分城市罕见病医疗保障已经“起跑”

　　一些针对罕见病的医疗保障举措已经在上海、青岛等城市实行，并也在加速推进相关医疗保障制度。2011年11月，上海市医学会正式批准成立了罕见病专科分会，在当年发布的《关于罕见病特异性药物纳入少儿住院互助基金支付范围的通知》中明确规定了纳入少儿住院互助基金的罕见病的具体病种，给予符合条件的罕见病少儿的最高年报销额达到10万元。2012年7月，青岛城镇重大疾病和罕见病救助开始制度化，这一制度实施后，在已有医疗待遇基础上，对部分自费费用及自负费用，实施特药救助、特材救助、特病救助、大额救助、低保救助、超限救助等6个救助项目，项目的实施有助于减轻重大疾病和罕见病患者负担，缓解因病致贫、因贫弃医的问题。

　　国际趋势：完善罕见病医疗保障制度是大势所趋

　　韩冰教授指出，国际上很多国家在针对罕见病的医疗保障方面早已走在了前列，并有不少成熟的经验可供借鉴。世界上三十多个发达和发展中国家及地区都已有了各自的罕见病救助专项法律法规，为罕见病患者获取医疗援助和社会保障提供了法律依据。美国在上个世纪八十年代就制定了罕见病相关法案，此后欧盟、澳大利亚、日本、韩国等国家和地区都制定了罕见病相关法律政策。不仅发达国家关注罕见病医疗保障，巴西、古巴等发展中国家也已颁布了相应法律，这些法律都大大地推动了当地的罕见病防治和救助事业。

　　我国的台湾地区也于2000年颁布了《罕见病防治及药物法》，实行对罕见病药物和相关治疗费用的全额报销。