ACS Nano：新型纳米颗粒运输系统或能克服CRISPR基因编辑障碍 有效改善疗法效率

　　2017年2月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志ACS Nano上的研究报告中，来自马萨诸塞大学阿默斯特分校的研究人员通过研究利用纳米颗粒设计出了一种新系统能够帮助CRISPR/Cas9系统跨过细胞膜进入到细胞核中，同时还能够避免被细胞器所捕获。

　　研究者Rubul Mout说道，CRISPR由两种组分组成，包括名为Cas9的剪刀样蛋白和名为sgRNA的RNA分子，sgRNA分子能够引导Cas9进入到靶点位置，一旦Cas9-sgRNA配对进入到细胞核的目的基因处，其就开始查询细胞核中的遗传错误，并且对其进行修复来帮助宿主细胞修复细胞机器。

　　研究者Rotello, Mout以及同事所开发的这种新型运输方法主要对Cas9蛋白（Cas9En）以及纳米载体进行了工程化操作；通过精细地调节工程化Cas9En和纳米颗粒之间的相互作用，研究者构建出了特殊的运输载体，这些载体能够携带Cas9蛋白以及sgRNA同细胞膜接触并且融合，最终将Cas9：sgRNA直接释放到细胞质中。

　　研究者指出，Cas9蛋白有一种核引导序列，其能够引导复合体进入到目的地，关键就在于Cas9蛋白进行调节，如今研究人员已经实现了成功将Cas9蛋白和sgRNA配对运输到细胞核中，同时还能够使其不被细胞器所捕获，这样一来利用复杂的显微镜技术研究者就能够实时观察整个运输过程。

　　目前研究者能够将Cas9蛋白和sgRNA配对运输到大约90%培养的细胞中，同时大约能够对30%的细胞实现基因编辑，相比其它方法而言，能够实现90%的细胞核运输是一项非常巨大的任务。Cas9En或许能够充当一种平台来对多种物质进行运输，比如聚合物、脂质纳米粒或者自组装的肽类分子。研究者Rotello说道，如今我们在培养的细胞中实现了高效的基因编辑，我们希望能够在临床前动物模型中对基因进行编辑，而且我们也非常感兴趣在一些过继疗法中进行基因编辑。

　　除了能够进行基因编辑外，这种新型的运输方法或许还具有其它用途，比如，其在生物学和医学研究领域中的一个应用就是用来追踪细胞内的DNA和RNA，近来CRISPR已经开始用于这项研究中了，本文中研究者所开发的新方法就能够对细胞内Cas9蛋白的运动进行精确监测，从而就为基因组研究提供了新的机会。