Nat Med 重磅！研究发现有效预防和治疗肾结石的新药

　　2017年2月13日讯 /生物谷BIOON /——胱氨酸尿症是一种可以导致致痛及损伤性肾结石反复发作的遗传疾病，而一项新研究表明常见的膳食补充剂alpha-硫辛酸可以防止胱氨酸尿症小鼠形成结石。这项研究已经引发来自巴克研究所和加州大学旧金山分校（UCSF）的研究人员在相关病人身上开启早期临床试验研究。

　　在这项发表在《Nature Medicine》上的文章中，研究人员表明alpha-硫辛酸可以增加聚集在小鼠尿道的胱氨酸晶体的溶解性。alpha-硫辛酸是体内和许多食物中自然产生的一种抗氧化剂，在德国已经被批准用于治疗神经相关型糖尿病症状：它被认为可以帮助防止某些细胞损伤，同时还被用于治疗退行性眼和心血管疾病。

　　“它在这个领域的效应巨大且不曾预料到。”巴克研究所的教授Pankaj Kapahi博士说道，他是论文的共同通讯作者之一，他发现小鼠通常在3个月大时开始产生胱氨酸累积导致的肾结石。“我们能够防止年轻小鼠产生肾结石，并能够延缓已经产生肾结石的小鼠肾结石的发展。我们对于这项研究结果正在走向临床感到很兴奋。”

　　另一个共同通讯作者、UCSF泌尿学系泌尿结石科负责人Marshall Stoller博士曾经反复的给这些病人做手术。“这些病人亟待更好的治疗方法。”他说道，并补充说现在最常用的药物已经很古老了，疗效不佳且有副作用。Stoller解释说胱氨酸结石很难通过体外冲击波清除，现有的药物对这种疾病疗效很有限。“取出肾结石的过程非常痛苦，和分娩相当，但是许多病人不得不每几个月进行一次手术。”

　　Stoller现在正在为这项即将在3年后于UCSF进行的临床试验招募胱氨酸尿症病人。“尽管我们在过去30年间逐渐改善了手术操作，但是现在是在一开始就阻止这些结石形成的时候了，这样就可以完全不用手术。”

　　尽管研究人员计划在其他肾结石疾病模型中检测alpha-硫辛酸的效果，但是Stoller认为现在还不是时候，不应该让各种各样的肾结石病人通过alpha-硫辛酸预防肾结石复发。因为有些肾结石最初是由钙化导致，而这种物质还没在相关的动物模型上进行检测，也许对这些病人无效。