NEJM:基因疗法可有效治疗镰刀型红细胞贫血症

2017-03-14 12:28 来源:网友分享

  最近研究者们发现一种新的基因疗法,能够有效治疗镰刀型红细胞贫血症。

  虽然这一疗法仅仅在一名法国青少年身上成功实现,但这一手术释放了一个非常积极的早期信号,或许能够推广给数百万名患有该种疾病的患者。

  镰刀型红细胞贫血症是由红细胞中血红蛋白的产生出现问题导致的红细胞变形的症状。这一微小的改变会导致红细胞失去弹性,从椭圆状变为镰刀型。这一改变会使得细胞难以通过狭窄的血管,从而提高细胞堆积堵塞血管的风险。

  不过,科学家们通过病毒转染的方式将正常的血红蛋白基因转入这名患者的骨髓细胞中并将其回输到患者体内。经过15个月的治疗,患者的健康水平得到了大幅上升,已经可以不依赖药物治疗。虽然现在就说得到了治愈还为时尚早,但作为前期的探索性治疗,这一病例已经取得了巨大的成功。

  镰刀型红细胞贫血症会导致局部缺血,即由于氧气无法运输到特定部位而导致疼痛、器官损伤甚至死亡。

  目前有效的疗法只有骨髓移植,但这一疗法不仅风险高,而且手术十分困难,并不是所有人都适用。由于该种疾病是因为血红蛋白基因的一个核苷酸发生突变引起的,因此理论上通过基因疗法扭转这一突变的影响后就能够得到治愈。

  根据医生们的报道,这名患者体内的红细胞已经半数恢复正常,在三个月之内都没有接受血液回输的治疗。

  当然,这一疗法离最终的普及还有很长的路要走,但这已经这一疾病的治疗方面巨大的进步了。

  相关结果发表在《New England Journal of Medicine》杂志上。

部分文章源于网友分享,本站尊重原创,如有侵权,本站将在第一时间予以删除。

疾病百科| 贫血

挂号科室:血液内科

温馨提示:
注意对引起贫血的病因的防治。

贫血是指人体外周血红细胞容量臧少,低于正常范围下限的一种常见的临床症状。由于红细胞容量测定较复杂,临床上常以血红蛋白(Hb)浓度来代替。我国血液病学家认为在我国海平面地区,成年男性Hb<120g/L,成年女性(非妊娠)Hb<110g/L,孕妇Hb<100g/L就有贫血。更多>>

病因  治疗  预防  食疗  好发人群:老弱病后体虚的人群 常见症状:面色萎黄、气短乏力、少气懒言、消化不良、食欲不振[详细] 是否医保:医保疾病 治疗方法:药物治疗、饮食疗法

医药科研 实时聚焦 行业新闻 热点推荐
快问号
  • 宝宝护士权威的孕育资讯,帮助家长呵护宝宝健康
  • 医说健康为您讲解人们最关心的健康养生话题,让您轻松掌握健康养生小常识。
  • 葩姐减肥肥肉三层非一日之功,葩姐教你用正确的方法迈出减肥第一步!
  • 揭秘君谣言似妖,小倩姥姥。辟谣除妖,不在山高
  • 漫说健康用漫画阐述健康,让医学也能性感起来!
曝光平台