临门一脚：第一个car

目前业界非常关心哪家公司会第一个推出嵌合抗原受体t细胞（car-t）产品。

诺华公司（nyse：nvs）本月初宣布，fda已受理其car-t疗法ctl019（tisagenlecleucel-t）的上市申请并授予了优先审查资格。此次申请，寻求批准ctl019用于复发和难治性b细胞急性淋巴细胞白血病（all）的治疗。优先审查即意味着fda将在六个月内作出审查决定，而非常规的10个月。就在几天后，kite制药（nasdaq：kite）也宣布完成了kte-c19（axicabtagene ciloleucel）的申请。fda将用两个月时间决策是否受理kite的申请，但是由于fda允许具有前景的生物技术新药滚动提交，fda可以提前接受kite的申请，这一时间仅比诺华公司晚不到两个月。

car-t治疗是将t细胞从患者体内取出，并对该细胞进行遗传修饰，将其编程为可以攻击表达特定蛋白质的肿瘤细胞，然后注入患者体内以攻击癌细胞。诺华和kite的car-t治疗靶向表达cd19（在某些白细胞上表达的蛋白质，并存在于某些类型的血液肿瘤中）的细胞，但由于kite的申请是将其批准用于治疗非霍奇金淋巴瘤（nhl），使得这两种治疗方法不会直接竞争。

但也非尽然，nhl实际上是一类淋巴瘤，包括弥漫性大b细胞淋巴瘤（dlbcl），转移性滤泡淋巴瘤（tfl）和原发性纵隔b细胞淋巴瘤（pmbcl）。诺华公司也在dlbcl患者中进行了tisagenlecleucel-t研究，但尚未发布该试验的数据。该公司计划在第四季度申请将car-t用于dlbcl治疗，所以两家公司可能会在明年的某个时候进行潜在的正面竞争。

优胜者将定价:

由于car-t疗法是针对每位患者进行个性化治疗，可能会产生昂贵的成本，因此价格高昂。获得car-t治疗批准的第一家公司将设定价格，后来公司必须参考衡量，除非他们可以证明其产品疗效值得付出更高的成本。

由于价格可能会超过当前的癌症治疗价格，投资者期望保险公司方面产生一些举措。novarits和kite解决成该问题的一个方法是提供退款保证。例如，kite的axicabtagene ciloleucel在临床试验中，大约一半的患者完全缓解，所以kite可能能够让保险公司支付高价，只要他们向缓解的患者收费。

其他相关公司：

kite和诺华的car-t疗法只是这种治疗癌症新方式的冰山一角。

juno therapeutics（纳斯达克股票代码：juno）并不是太落后，尽管其极具潜力的car-t治疗方案jcar015最近由于潜在的副作用问题而停止研究。幸运的是，juno theraputics在临床试验中拥有九个候选产品。

bluebird bio's（纳斯达克股票代码：blue）的bb2121看起来很有希望，但该技术只有i期临床数据。bluebird计划在6月份在美国临床肿瘤学会会议（asco）上提供更多数据。

bellicum pharmaceuticals（纳斯达克股票代码：blcm）正在开发一种特殊的car-t疗法，称为gocar-t，它增加了可以控制细胞扩增和刺激的激活开关，可能避免副作用。bellicum使用其gocar-t技术（bpx-601）的治疗正处于i期。

保守的投资者会选择购买celgene（纳斯达克股票代码：celg）分一杯羹，该公司与juno therapeutics存在重要交易，与bluebird也存在关联交易。