基因疗法：有光明缺“钱”途

　　2016年06月20日讯 通过修正患者基因发挥作用的药物即将在美国获批，同时一种药物已能在欧洲获取到。这些进展标志着曾被视为具有争议性的基因疗法领域的胜利。

　　不过，由于每位患者支出的预估费用至少为100万美元，那么人们将如何承担这些疗法带来的花费呢？这只是一场更加广泛的讨论中浮现出的其中一个问题。随着过去20年间基因和分子生物学研究的发展，目前人们可获取到一系列超级昂贵的药物。然而，该如何负担这些费用？

　　“科学上的进步以前所未有的样子，带来了社会承受能力问题。”麻省理工学院经济学家Mark Trusheim表示，“我们是否真的想把科学变成实际上不得不为此负担巨额费用的疗法？”

　　Trusheim在日前于旧金山举行的生物技术创新组织（BIO）会议上表达了这样的担忧。此次会议广泛探讨了社会将如何为新药物不断增加的成本买单。与此同时，在芝加哥举行的美国临床肿瘤学会会议上，几十场讨论和诸多摘要专门聚焦了癌症治疗日益上升的开支。释放免疫系统能量的癌症药物每年的花费高达4万美元。

　　即将在美国获批的基因疗法包括对B型血友病、镰形细胞贫血症和神经退行性疾病大脑肾上腺脑白质失养症的治疗。费城火花基因治疗公司针对一种失明症研发的疗法，被认为是最先进的。

　　很多疗法利用被认为比此前尝试中利用的载体更加安全的改性病毒运送纠正基因。不过，很多靶向的疾病非常罕见，限制了可被治疗的人群。而且，此前获批的药物通常并未拥有类似的作用机理，从而消除了公司降低药物价格的压力。

　　据哈佛医学院血液学家Stuart Orkin和波士顿三石风险投资公司投资人Philip Reilly估测，此类疗法给每位患者带来的开支为100万美元。Reilly和别人共同创立了总部位于坎布里奇、正致力于研发即将进入市场的若干种基因疗法的蓝鸟生物公司。

　　这和阿利泼金的价格相同。后者是欧洲监管机构于2012年批准的一种基因疗法。专家将此类药物的低接受率归咎于昂贵的价格和对其疗法的怀疑。Trusheim表示，如果较新的基因疗法能表现得更好，它们将不得不拿出令人信服的数据，证明其药物值这么多钱。

　　对于已经获批的药物来说，一种日益流行的解决方法是在保险公司和药物公司之间达成将支付费用和药物表现如何联系起来的协议。比如，去年11月，总部位于波士顿的新英格兰地区大型保险公司--哈佛朝圣者医疗保健院宣布，将为其客户负担接受Repatha抑制剂治疗的费用。Repatha是一种新型降胆固醇药物，由安进公司研发，费用为1.4万美元。不过，如果患者未达到预先约定的胆固醇水平，或者哈佛朝圣者医疗保健院最终支付的费用超过最初的预算，那么安进公司将为保险公司退钱。

　　哈佛朝圣者医疗保健院首席医疗官Michael Sherman表示，由保险公司设立、旨在从保健中心收集和共享数据的网络，使得此类协议成为可能。同时，此类协议在全球范围内不断增加。一项研究发现，2013年，有14个国家出现了“按效付费”协议，主要是在欧洲和美国，以及诸如中国、巴西等中等收入国家。

　　Trusheim介绍说，此类协议或许对于某些疾病来说行得通，比如B型血友病，因为一些药物可能会被批准。但对于肾上腺脑白质失养症等其他疾病，仅有一家公司在研发一种药物，因此保险公司不会有动力就此进行协商。

　　在BIO会议上，投资者和经济学家探讨了一系列替代方案，包括按揭或年金保险，即保险公司或政府或许可将一次治疗的费用分摊到很多年里，只要患者持续从中受益。在美国，此类办法的一个“并发症”在于，患者通常变换保险公司，因此谁将持续支付这些费用变得并不明确。

　　同时，为生物技术革命的成果负担费用的难题是政府已经在苦苦挣扎的事情。去年，阿肯色州解决了一场由3个人发起的官司。由于费用问题，这3个人被拒绝了获取花费达30万美元的治疗囊胞性纤维症药物Kalydeco的权利。今年4月，日本政府则强行使一种新的丙型肝炎治疗药物--索非布韦降价50%。