新锐51｜GSK、辉瑞和艾伯维都看好的整合素疗法究竟是啥？

　　2016年07月02日讯 位于美国马萨诸塞州的生物技术公司Morphic Therapeutic 宣布，它已经完成了5150万美元的A轮融资。此次首轮投资是由GSK的SR One和Pfizer Venture Investments 共同领投的，其他的投资机构还有Omega Funds 和 AbbVie Ventures。

　　Morphic Therapeutic是一家致力于开发新一代口服型整合素疗法的生物技术公司，其研发思路来源于该公司的创始人、哈佛大学医学院和波士顿儿童医院Timothy A. Springer教授几十年在整合素领域的学术研究。整合素是大量表达在人类细胞表面上的一种普遍存在的受体家族。整合素信号参与影响广泛的细胞内功能，包括细胞存活、细胞周期进程、细胞分化和细胞迁移。整合素所介导的异常细胞信号造成众多人类疾病，其中包括Morphic Therapeutic公司目前的研发重点：纤维化疾病、自身免疫性疾病和免疫肿瘤疗法。上个世纪80年代Springer博士对整合素的最初发现推动了第一代针对整合素的研发项目，六种注射型整合素疗法被批准用于治疗多发性硬化症、溃疡性大肠炎、克罗恩病、牛皮癣、急性冠状动脉综合征和经皮冠状动脉介入期间的并发症。

　　然而，在此之后众多尝试开发口服型整合疗法的努力面临着多重挑战。Morphic Therapeutic充分利用Springer实验室的最新研究发现力图克服这些艰难，开拓小分子整合素蛋白抑制剂的发展。Springer教授的研究团队逐步阐明了过去失败背后的原因，其归根于没有有效设计靶向小分子候选物去阻断整合素的蛋白质间的相互作用。居于这个理念，Morphic Therapeutic开发了一个独特的平台，从构建和解析超高分辨率的整合素晶体结构入手，设计研发最有潜力的小分子化合物。

　　“这是一个非常激动人心的时刻，科学认识已经显着推进了药物开发，使用合理设计的小分子去靶向整合素家族是达到我们目标的一个清晰路径。” Morphic Therapeutic总裁兼首席执行官Praveen Tipirneni评论说。

　　“整合素是新型治疗方案里面治疗需求高度未满足的领域。Springer博士的实验室长期以来处于整合素研究的最前沿，不断发现和破译整合素的结构和功能，利用这些最基础的生物学知识推动有针对性的研发目标，”SR One的Vikas Goyal先生赞扬说：“Morphic Therapeutic拥有精妙的科学研究，先进的结构功能技术和无与伦比的药物研发团队，这些优势势必使得该公司引领下一代创新的整合素疗法。”