日本成功用抗癫痫药治疗渐冻人症

日本东京大学的研究团队于2016年6月29日宣布，他们成功研发出从肌萎缩侧索硬化(ALS，俗称渐冻人症)发病原因上着手进行治疗的新型疗法。

国际医疗福祉医学研究中心郭伸特别教授、东京大学大学院医学系赤松惠特别研究员等人组成了联合研究小组。具体成果已于6月28日刊载在英国知名科学杂志《Scientific Reports》上。

肌萎缩侧索硬化是在运动神经元损伤之后，导致四肢、躯干等部位肌肉逐渐无力和萎缩的疾病。健康人士在患病数年内，会渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难，最后产生呼吸衰竭导致死亡。当下尚未研发出能有效减缓病程的治疗方法。

该团队在过往的研究中证实，酵素ADAR2的活性下降会导致过度的细胞内钙流入，这与散发性ALS患者的运动神经元死亡存在相关性。

研究小组特别开发出拥有散发性ALS病征的条件性ADAR2基因敲除小鼠(AR2小鼠)，连续90天对其进行抗癫痫药物Fycompa的投药，Fycompa具有抑制过度细胞内钙流入的功能，本次研究证实该药能够抑制运动神经元的神经功能缺损，进而抑制运动机能的下降。此外，该药还能够使肌萎缩侧索硬化的特殊TDP-43蛋白质细胞内的局部变异得到恢复。该效果在病征加重期的小鼠身上也得到了确认。

Fycompa是在世界各地广泛使用的抗癫痫药，本次在小鼠身上进行小剂量用药已能观察到明确的有效性，专家预测其人体临床试验的困难性不高，并期待能够正式研发出肌萎缩侧索硬化的新型疗法。